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Todavía estamos recuperando el aliento después de la gran conferencia de la Asociación Estadounidense de Diabetes en la 76.a sesión de sesiones científicas en Nueva Orleans, donde la tecnología, los tratamientos y otras ciencias de la diabetes tomaron el centro del escenario. Entonces, ¿qué pasa con la investigación de la cura, puede preguntar?
Lo siento, todavía no hay cura.
Pero el tema ciertamente fue tocado con cierta emoción, especialmente a la luz de los recientes titulares sobre los pasos adelante en los métodos biológicos para terminar con la diabetes de una vez por todas.
Vimos un puñado de presentaciones de pósters en # 2016ADA que hablaban de este progreso, aunque no es fácil monitorear exactamente cuánto "curación" realmente tuvo lugar este año. Si busca en la lista de cientos de resúmenes científicos de la ADA la palabra "curar", aparecen apenas 18 carteles, pero para ser precisos, debe incluir términos específicos como "islote" o "beta" y luego leerlos el centro comercial.
Después de ADA, contactamos a algunos de los investigadores más prominentes que tienden a llamar la atención cuando aparece Cure Talk. Esto es lo que tenemos en nuestro radar, a partir de mediados de junio de 2016:
Sin insulina, gracias a DRI
Este año es muy importante para el Diabetes Research Institute (DRI) en Miami, ya que marca el 10 años de aniversario de tres PCD que han sido esencialmente "curados" y permanecen sin insulina después de recibir trasplantes de islotes hace una década.
Y con BioHub de DRI (un "mini órgano" de bioingeniería que imita al páncreas nativo) que entró en vigor el año pasado, el grupo de investigación está sumando al número de éxitos "sin insulina" cuentos.
Justo cuando comenzaba la gran conferencia ADA, llegaron noticias de que un hombre italiano de 41 años diagnosticado con tipo 1 hace cuatro décadas se había curado esencialmente y ahora estaba libre de insulina, según el protocolo BioHub encabezado por científicos. de la Fundación DRI. El comunicado de prensa titulado "El primer paciente con diabetes tipo 1 en Europa está libre de la terapia con insulina" vale la pena leerlo.
Dr. Camillo Ricordi, director de DRI y profesor de Ingeniería Biomédica en la Universidad de Miami, dice que el instituto está muy entusiasmado con el "prometedor paso adelante" en Europa, ya que confirma los resultados que lograron con su primera paciente, Wendy Peacock, tratada en los EE. UU. con el mismo protocolo en agosto pasado.
Después del exitoso trasplante de BioHub de Wendy, DRI compartió el protocolo con investigadores internacionales.La investigación más reciente valida los hallazgos iniciales y confirma que este proceso de DRI funciona.
Estos dos PWD se unen a los otros tres D-peeps que esencialmente se han curado gracias al trabajo de DRI, que se sometieron a trasplantes de islotes hace 10 años.
Por supuesto, el acceso sigue siendo un gran problema y muy pocos trasplantes de islotes están ocurriendo, según el Dr. Ricordi, quien habló de esto en una presentación en ADA.
Entre los factores que limitan el acceso: el costo general del procedimiento y los tratamientos, el requisito de inmunosupresión crónica sistémica, la escasa colaboración global, la falta de reembolso del seguro y el bloqueo del acceso de las patentes a los medicamentos.
¿Qué sigue? Dr. Ricordi dice que un nuevo ensayo clínico se encuentra en las etapas finales de planificación, llamado Diabetes Islet Preservation Immune Treatment (DIPIT). Su objetivo es detener el ataque autoinmune y preservar la función de los islotes. Esta prueba se llevará a cabo en varios centros para acelerar la línea de tiempo, los datos de recopilación de velocidad y el progreso del monitor.
El DRI también se ha centrado en desarrollar un suministro confiable y abundante de células productoras de insulina, o en regenerar las células existentes del cuerpo. Drs. Juan Domínguez-Bendala y Ricardo Pastori y su equipo publicaron datos críticos el año pasado sobre los resultados usando un solo agente aprobado por la FDA, BMP-7, para convertir el tejido no endocrino del páncreas en células productoras de insulina. Su trabajo representa la primera vez que esto se ha logrado sin el uso de ninguna manipulación genética.
Escuchamos que DRI planea organizar una sesión en la Conferencia CWD Friends For Life el 6 de julio, en la que se discutirán sus ensayos clínicos y su trabajo. Insulina Wendy Peacock estará allí, junto con uno de los pacientes de trasplante de islotes de hace más de una década, Chris Schuh. El Dr. Juan Domínguez-Bendala también presentará los resultados logrados este año pasado con BMP-7, así como otras investigaciones centradas en islotes.
BCG Vaccine Research por la Dra. Denise Faustman
Hace un año, informamos que la Dra. Denise Faustman en Massachusetts finalmente estaba lista para comenzar la segunda fase de su investigación clínica sobre una posible vacuna para curar la diabetes.
Para aquellos que no están familiarizados con el trabajo del Dr. Faustman, ella ha estado estudiando durante mucho tiempo algo llamado BCG (Bacillus Calmette Guerin), una vacuna genérica que existe desde hace casi un siglo y fue diseñada originalmente para combatir la tuberculosis. La idea: potenciar la BCG podría evitar que el páncreas elimine las células beta, permitiendo que las personas afectadas por la diabetes regeneren estas células productoras de insulina. Ella hizo un descubrimiento innovador en ratones en 2001, pero inicialmente no fue capaz de replicar eso, y su investigación ha provocado una tormenta de controversia entre la comunidad médica y organizaciones de investigación que dudaron de su enfoque.
Terminó la Fase I de su investigación en 2010, y el año pasado estuvo lista para pasar a la Fase II.
En la mayoría de las
La gran actualización : 120 de los 150 pacientes totales del primer ensayo se inscribieron en este ensayo de Fase II, y 75 de esos pacientes con PWD recibieron al menos una dosis de BCG.
En este ensayo, están administrando BCG en dosis múltiples o un placebo en tipos 1 de larga data que han estado viviendo con esta afección por 15-20 años. Los participantes recibirán 6 dosis de vacunación o placebo a lo largo de este ensayo de cinco años aprobado por la FDA.
Dr. Faustman considera A1C como el punto final primario, midiendo el éxito de la prueba según la cantidad que baja la A1C.
Sabemos que hay un gran impulso para mirar más allá de la A1C en los ensayos clínicos y los procesos reguladores. Cuando le preguntamos a la Dra. Faustman sobre este punto relacionado con su investigación, señaló que su equipo está midiendo más de siete biomarcadores que incluyen C-péptido y Tregs (células reguladoras T), pero el biomarcador más importante para la aprobación del fármaco sigue siendo el A1C .
"Mucha gente mira más allá de A1C porque una generación de ensayos de tipo 1 (y miles de millones de dólares) no cumplió con el punto final A1C y piensan que no es posible. Es como mover los postes de la meta. Básicamente estamos pateando los mensajes de la meta donde están ahora, y basados en el seguimiento a largo plazo en los ensayos de BCG en todo el mundo, seguimos con la esperanza ", dice.
Faustman también señala que varios ensayos de BCG están sucediendo a nivel mundial , que van desde la evaluación de la prevención en recién nacidos hasta los ensayos de drogas con pacientes con EM que suceden en Italia. Ese es todo el trabajo relacionado importante, y los investigadores están en contacto y comparten sus hallazgos para determinar mejor cómo funciona BCG.
Por supuesto, habrá un tiempo antes de que escuchemos los resultados de su ensayo de cinco años. Pero el próximo año, Faustman dice que su equipo presentará datos del seguimiento a largo plazo de la Fase 1, que se habrá completado durante siete años para entonces y mostrará años de importantes datos de seguimiento. Su investigación sigue en modo de recaudación de fondos, y ha recaudado $ 20 millones hasta la fecha. Faustman dice que su equipo también está buscando más voluntarios para el estudio que se puedan conectar con ellos a través del sitio web FaustmanLab. org
ADA Camino para detener el dia betes
Una sesión en ADA presentó a un puñado de investigadores que trabajan como parte del programa Pathway to Stop Diabetes, financiado por subvenciones y en curso. Entre ellos estaba el Dr. Thomas Delong, un investigador en Colorado que también vive con T1D y a quien entrevistamos sobre su trabajo a principios de este año. Thomas está estudiando los ataques del sistema inmune del cuerpo y cómo se destruyen las células beta, con la esperanza de entender por qué sucede eso y qué se puede hacer para prevenirlo.
Otra investigación relacionada con la curación
Como se señaló, había un puñado de otros carteles en la ADA que abordaban directamente la investigación de la curación. D-blogging pío Joshua Levy compartió algunas perspectivas sobre lo que vio y escuchó, y su publicación vale la pena echarle un vistazo.
Aún así, toda esta charla de cura a menudo se tergiversa y se exagera, i.mi. titulares de medios como estos:
"Las células madre diabéticas solo se transformaron en células productoras de insulina" (historia aquí)
"Los científicos encuentran la cura para la diabetes tipo 2 en roedores, no saben cómo funciona " (historia aquí)
" Probióticos, una cura para la diabetes, investigación increíble que debes ver " (historia aquí)
Sin embargo, seguimos siendo cautelosamente optimistas gracias a los avances mencionados anteriormente y otros trabajos serios hacia una cura, que incluye:
Conexión D-Research: Puede conocer una serie de otros proyectos de investigación de curación más pequeños y menos conocidos a través de Diabetes Research Connection y su centro en línea de crowdfunding para la investigación de la curación, que es solo un fragmento de todos los esfuerzos que se realizan en todo el mundo.
No importa lo que venga después, tenemos que extender un GRAN AGRADECIMIENTO a los científicos que hacen esta investigación, que se han dedicado a hacer una diferencia para las personas con discapacidad en todo el mundo.
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