Curación de células madre para ratones diabéticos, genes de suicidio, etc.

La semana pasada hubo mucha publicidad sobre eso Desarrollo emocionante en la terapia con células madre: los investigadores de Novocell en San Diego, California, lograron controlar la diabetes en ratones utilizando células madre embrionarias humanas. ¡Un primero! Validar el concepto de que las células madre embrionarias pueden convertirse en células de los islotes productores de insulina dentro de un organismo vivo, en lugar de simplemente en una placa de Petri.

Entonces, ¿qué tan lejos estamos, realmente, de hacer que esto suceda en los humanos?

Ayer tuve el privilegio de tener una larga conversación con el Dr. Camillo Ricordi, director del Diabetes Research Institute en Miami, FL, quien fue citado en la cobertura del New York Times . En realidad estaba un poco exasperado por haber pasado tanto tiempo hablando por teléfono con el periodista NYT , explicando todo el funcionamiento de la ciencia, solo para encontrarse citado en una sola frase: " Para aquellos que dicen que no hay mucha evidencia de que las células madre embrionarias puedan curar la diabetes, ahí lo tienen ".

Bueno, tuvo la oportunidad de explicarme mucho más:

LOS RIESGOS

Como señala NYT , la FDA puede dudar en aprobar probar esta terapia en humanos porque implica inyectar a las personas células "en fase inicial" que aún tienen que "madurar" en el cuerpo.

"Una vez que colocas estas células in vivo, pueden crecer en cualquier dirección. En este estudio, también hubo una tendencia a la hipoglucemia. Quizás las células tendrán 'problemas de cierre'. Los niveles de glucosa en los 40 y 50 son por supuesto no es bueno ", dice Ricordi.

También está el problema de desarrollar tumores, que algunos de los ratones hicieron. Ricordi dice que el riesgo es del 15%, lo que parece demasiado alto para el gusto de la mayoría de los pacientes.

CUADERNOS Y ALTERNATIVAS

Apenas unos días antes del anuncio de Novocell, el grupo de células madre del Dr. Douglas Melton en Harvard publicó un artículo en el que podían "mapear células madre de embriones humanos para la diferenciación", dice Ricordi. Esto significa que utilizaron herramientas de detección para mostrar que solo unas pocas tienen el potencial de convertirse en células pancreáticas productoras de insulina.

Esto explica por qué otros no han tenido éxito en curar la diabetes en ratones usando protocolos similares; simplemente no estaban usando las líneas de células madre correctas, de acuerdo con Ricordi. Pero las líneas de células madre correctas van a ser muy difíciles de conseguir.

"Con solo 6.000 donantes al año, y solo la mitad de los que son aptos para este uso, podría curar un máximo de 3.000 pacientes al año en el mejor de los casos. Pero, ¿quién va a pagar por esto? Una vez que este tratamiento se convirtió disponible sin la necesidad de medicamentos inmunosupresores de por vida, sería como la lotería, todos lo querrían. No queremos que esto sea un privilegio restringido solo para los ricos. "

También dice que el islote humano el trasplante estará ampliamente disponible mucho antes que la terapia con células madre.El trasplante de islotes de una fuente de páncreas saludable ya está en ensayos de Fase 3 para la aprobación de la FDA, dice.

WORK-AROUNDS

El gran problema con el trasplante de células de islote, y también con células madre, cuando está listo, es la necesidad de fármacos inmunosupresores que impidan que el cuerpo rechace el material implantado. Estos medicamentos han demostrado ser tóxicos para las células implantadas. "Bloquean la capacidad de las células para reabastecerse, regenerarse … pero hemos cambiado la mezcla de medicamentos, usando una combinación diferente de medicamentos que tienen menos efecto en la capacidad de las células para reponerse ", dice Ricordi.

Para el tratamiento con células madre, Ricordi y DRI están trabajando en otra opción para eliminar el riesgo de que las células se conviertan en tumores u otro material no deseado en el cuerpo. Están desarrollando los llamados "genes suicidas". Utilizarían la ingeniería genética para preprogramar genes para autodestruirse en caso de que no se desarrollen de cierta manera. ¡Con buena pinta! Los genes que salen mal se suicidan automáticamente. ¿Suena exagerado? Los científicos han estado trabajando en él para la terapia del cáncer durante al menos una década.

BOTTOM LINE

En cualquier caso, el anuncio de Novocell es emocionante para el mundo de la ciencia, y por lo tanto para nosotros, en un nivel muy fundamental. "Antes, no había evidencia de que las células madre puedan curar todo ", dice Ricordi." Afortunadamente, las lecciones que hemos aprendido de los trasplantes de islotes ayudarán en este esfuerzo ".

¡Gracias, Dr. R, y muchas gracias al DRI por el trabajo que todos ustedes hacen!

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