Tratamiento, síntomas y pruebas de leucemia mieloide aguda infantil

Datos sobre la leucemia mieloide aguda (LMA) infantil

* Datos sobre leucemia mieloide aguda infantil escritos por Charles P. Davis, MD, PhD

• La AML es un cáncer de la sangre y la médula ósea donde se producen y multiplican células madre mieloides anormales.
• Otras enfermedades mieloides que pueden afectar la sangre y la médula ósea son las siguientes: leucemia mielógena crónica (LMC), leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) y síndromes mielodisplásicos (SMD).
• Los factores de riesgo para la AML infantil incluyen los siguientes: tener un hermano o hermana con leucemia, ser hispano, exposición al humo del cigarrillo o al alcohol antes del nacimiento, antecedentes personales de anemia aplásica, antecedentes personales o familiares de SMD, antecedentes familiares de AML, tratamiento previo con quimioterapia y / o radioterapia, exposición a radiaciones ionizantes y / o químicos como el benceno y trastornos genéticos (síndrome de Down, anemia de Fanconi, neurofibromatosis tipo 1, síndrome de Noonan y síndrome de Shwachman-Diamond).
• Los principales signos y síntomas de la LMA infantil incluyen fiebre, sensación de cansancio, sangrado o moretones fáciles, sudores nocturnos, falta de aliento, petequias (puntos planos y puntiagudos causados ​​por sangrado debajo de la piel), dolor en las articulaciones y / o los huesos, dolor o sensación. de plenitud debajo de las costillas, leucemia cutis (bultos indoloros azules o púrpuras en varias partes del cuerpo), cloromas (bultos indoloros alrededor de los ojos que pueden ser de color azul verdoso) y erupción cutánea eccema.
• Las pruebas para detectar y diagnosticar la AML infantil pueden incluir lo siguiente: examen físico y antecedentes, hemograma completo (CBC), frotis de sangre periférica, estudios de química sanguínea, radiografía de tórax, biopsias (médula ósea, tumor y / o ganglios linfáticos), análisis citogenético, reacción en cadena de transcripción inversa-polimerasa, inmunofenotipaje, pruebas moleculares y punción lumbar.
• Se pueden usar dos pruebas, punción lumbar y / o biopsia de testículos, ovarios y / o piel, para determinar si la LMA ha hecho metástasis.
• Aunque no existe un sistema de estadificación estándar para la AML infantil, el tratamiento se basa en el tipo o subtipo de AML, si la AML se ha diseminado fuera de la médula ósea o la sangre, y / o si la enfermedad se diagnostica recientemente, en remisión o es recurrente .
• La AML recurrente es la AML que se ha sometido a tratamiento pero ha recurrido (regresa).
• Existen siete tipos de tratamiento estándar para la AML infantil y sus trastornos relacionados: quimioterapia, radioterapia, trasplante de células madre, terapia dirigida (por ejemplo, terapia con inhibidores de la tirosina quinasa, terapia con anticuerpos monoclonales), otra terapia con medicamentos (por ejemplo, lenalidomida, arsénico trióxido), espera vigilante (sin tratamiento hasta que los signos o síntomas aparezcan o cambien) y atención de apoyo (por ejemplo, transfusiones, antibióticos, leucaféresis).
• Hay nuevos tipos de tratamiento en ensayos clínicos; incluyen la terapia biológica y el uso de células asesinas naturales para ayudar a matar las células leucémicas.

La leucemia mieloide aguda (LMA) infantil es un tipo de cáncer en el que la médula ósea produce una gran cantidad de células sanguíneas anormales.

La leucemia mieloide aguda (LMA) infantil es un cáncer de la sangre y la médula ósea. La AML también se llama leucemia mielógena aguda, leucemia mieloblástica aguda, leucemia granulocítica aguda y leucemia no linfocítica aguda. Los cánceres agudos generalmente empeoran rápidamente si no se tratan. Los cánceres crónicos generalmente empeoran lentamente.

La leucemia y otras enfermedades de la sangre y la médula ósea pueden afectar los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas.

Normalmente, la médula ósea produce células madre sanguíneas (células inmaduras) que con el tiempo se convierten en células sanguíneas maduras. Una célula madre sanguínea puede convertirse en una célula madre mieloide o una célula madre linfoide. Una célula madre linfoide se convierte en un glóbulo blanco.

Una célula madre mieloide se convierte en uno de los tres tipos de células sanguíneas maduras:

• Glóbulos rojos que transportan oxígeno y otras sustancias a todos los tejidos del cuerpo.
• Glóbulos blancos que combaten infecciones y enfermedades.
• Plaquetas que forman coágulos de sangre para detener el sangrado.

En la AML, las células madre mieloides generalmente se convierten en un tipo de glóbulo blanco inmaduro llamado mieloblastos (o blastos mieloides). Los mieloblastos, o células leucémicas, en la AML son anormales y no se convierten en glóbulos blancos sanos. Las células de leucemia pueden acumularse en la sangre y la médula ósea, por lo que hay menos espacio para glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas saludables. Cuando esto sucede, puede ocurrir infección, anemia o sangrado fácil. Las células leucémicas pueden extenderse fuera de la sangre a otras partes del cuerpo, incluido el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal), la piel y las encías. Algunas veces las células leucémicas forman un tumor sólido llamado sarcoma granulocítico o cloroma.

Hay subtipos de AML según el tipo de célula sanguínea que se ve afectada. El tratamiento de la AML es diferente cuando es un subtipo llamado leucemia promielocítica aguda (APL) o cuando el niño tiene síndrome de Down.

Otras enfermedades mieloides pueden afectar la sangre y la médula ósea.

Leucemia mielógena crónica

En la leucemia mielógena crónica (LMC), demasiadas células madre de la médula ósea se convierten en un tipo de glóbulo blanco llamado granulocitos. Algunas de estas células madre de médula ósea nunca se convierten en glóbulos blancos maduros. Estos se llaman explosiones. Con el tiempo, los granulocitos y las explosiones desplazan los glóbulos rojos y las plaquetas en la médula ósea. La CML es rara en niños.

Leucemia mielomonocítica juvenil

La leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) es un cáncer infantil poco frecuente que ocurre con mayor frecuencia en niños de alrededor de 2 años y es más común en niños. En JMML, demasiadas células madre de médula ósea se convierten en 2 tipos de glóbulos blancos llamados mielocitos y monocitos. Algunas de estas células madre de médula ósea nunca se convierten en glóbulos blancos maduros. Estas células inmaduras, llamadas blastos, no pueden hacer su trabajo habitual. Con el tiempo, los mielocitos, monocitos y explosiones desplazan a los glóbulos rojos y las plaquetas en la médula ósea. Cuando esto sucede, puede ocurrir infección, anemia o sangrado fácil.

Síndromes mielodisplásicos

Los síndromes mielodisplásicos (SMD) ocurren con menos frecuencia en niños que en adultos. En el MDS, la médula ósea produce muy pocos glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Es posible que estas células sanguíneas no maduren y entren en la sangre. El tratamiento para MDS depende de cuán bajo sea el número de glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas. Con el tiempo, MDS puede convertirse en AML.

El trastorno mieloproliferativo transitorio (TMD) es un tipo de SMD. Este trastorno de la médula ósea puede desarrollarse en recién nacidos con síndrome de Down. Por lo general, desaparece por sí solo dentro de las primeras 3 semanas de vida. Los bebés que tienen síndrome de Down y TMD tienen una mayor probabilidad de desarrollar AML antes de los 3 años.

Pueden producirse AML o MDS después del tratamiento con ciertos medicamentos contra el cáncer y / o radioterapia.

El tratamiento del cáncer con ciertos medicamentos contra el cáncer y / o radioterapia puede causar AML relacionada con la terapia (t-AML) o MDS relacionada con la terapia (t-MDS). El riesgo de estas enfermedades mieloides relacionadas con la terapia depende de la dosis total de los medicamentos contra el cáncer utilizados y la dosis de radiación y el campo de tratamiento. Algunos pacientes también tienen un riesgo hereditario de t-AML y t-MDS. Estas enfermedades relacionadas con la terapia generalmente ocurren dentro de los 7 años posteriores al tratamiento, pero son raras en los niños.

Los factores de riesgo para AML infantil, CML infantil, JMML y MDS son similares.

Todo lo que aumenta su riesgo de contraer una enfermedad se llama factor de riesgo. Tener un factor de riesgo no significa que tendrá cáncer; no tener factores de riesgo no significa que no tendrá cáncer. Hable con el médico de su hijo si cree que su hijo puede estar en riesgo. Estos y otros factores pueden aumentar el riesgo de LMA infantil, LMC infantil, JMML y MDS:

• Tener un hermano o hermana, especialmente un gemelo, con leucemia.
• Ser hispano
• Estar expuesto al humo del cigarrillo o al alcohol antes del nacimiento.
• Tener antecedentes personales de anemia aplásica.
• Tener antecedentes personales o familiares de MDS.
• Tener antecedentes familiares de AML.
• Tratamiento previo con quimioterapia o radioterapia.
• Estar expuesto a radiaciones ionizantes o productos químicos como el benceno.
• Tener ciertos trastornos genéticos, como:
  • Síndrome de Down.
  • Anemia de Fanconi.
  • Neurofibromatosis tipo 1.
  • Síndrome de Noonan
  • Síndrome de Shwachman-Diamond.

Los signos y síntomas de la LMA infantil, LMC infantil, JMML o MDS incluyen fiebre, sensación de cansancio y sangrado o hematomas fáciles.

Estos y otros signos y síntomas pueden ser causados ​​por AML infantil, CML infantil, JMML o MDS o por otras afecciones. Consulte con un médico si su hijo tiene alguno de los siguientes síntomas:

• Fiebre con o sin infección.
• Sudores nocturnos.
• Falta de aliento
• Debilidad o sensación de cansancio.
• Hematomas o sangrado fáciles.
• Petequias (manchas planas y puntiformes debajo de la piel causadas por sangrado).
• Dolor en los huesos o articulaciones.
• Dolor o sensación de plenitud debajo de las costillas.
• Bultos indoloros en el cuello, las axilas, el estómago, la ingle u otras partes del cuerpo. En la AML infantil, estos bultos, llamados leucemia cutis, pueden ser azules o morados.
• Bultos indoloros que a veces se encuentran alrededor de los ojos. Estos bultos, llamados cloromas, a veces se ven en la LMA infantil y pueden ser de color verde azulado.
• Una erupción cutánea similar a un eccema.

Los signos y síntomas de TMD pueden incluir los siguientes:

• Hinchazón en todo el cuerpo.
• Falta de aliento
• Dificultad para respirar.
• Debilidad o sensación de cansancio.
• Dolor debajo de las costillas.

Las pruebas que examinan la sangre y la médula ósea se utilizan para detectar (encontrar) y diagnosticar AML infantil, CML infantil, JMML y MDS.

Se pueden usar las siguientes pruebas y procedimientos:

• Examen físico y antecedentes : examen del cuerpo para verificar signos generales de salud, incluido el control de signos de enfermedad, como bultos o cualquier otra cosa que parezca inusual. También se tomará un historial de los hábitos de salud del paciente y enfermedades y tratamientos anteriores.
• Conteo sanguíneo completo (CSC) con diferencial : procedimiento en el que se extrae una muestra de sangre y se verifica lo siguiente:
  • El número de glóbulos rojos y plaquetas.
  • El número y tipo de glóbulos blancos.
  • La cantidad de hemoglobina (la proteína que transporta oxígeno) en los glóbulos rojos.
  • La porción de la muestra de sangre compuesta de glóbulos rojos.
• Frotis de sangre periférica : procedimiento en el que se analiza una muestra de sangre para detectar células blásticas, la cantidad y los tipos de glóbulos blancos, la cantidad de plaquetas y los cambios en la forma de las células sanguíneas.
• Estudios de química sanguínea : procedimiento en el que se analiza una muestra de sangre para medir las cantidades de ciertas sustancias liberadas en la sangre por los órganos y tejidos del cuerpo. Una cantidad inusual (mayor o menor de lo normal) de una sustancia puede ser un signo de enfermedad.
• Radiografía de tórax : una radiografía de los órganos y huesos dentro del tórax. Una radiografía es un tipo de haz de energía que puede atravesar el cuerpo y llegar a una película, haciendo una imagen de las áreas dentro del cuerpo.
• Biopsia : extracción de células o tejidos para que un patólogo pueda verlos bajo el microscopio y verificar si hay signos de cáncer. Las biopsias que se pueden hacer incluyen lo siguiente:
  • Aspiración y biopsia de médula ósea: extracción de médula ósea, sangre y un pequeño pedazo de hueso mediante la inserción de una aguja hueca en el hueso de la cadera o el esternón.
  • Biopsia tumoral : se puede hacer una biopsia de un cloroma.
  • Biopsia de ganglios linfáticos : extracción de todo o parte de un ganglio linfático.
• Análisis citogenético : una prueba de laboratorio en la que las células de una muestra de sangre o médula ósea se observan con un microscopio para detectar ciertos cambios en los cromosomas. Los cambios en los cromosomas pueden incluir cuando parte de un cromosoma se cambia por parte de otro cromosoma, falta o se repite parte de un cromosoma, o parte de un cromosoma está al revés.
  La siguiente prueba es un tipo de análisis citogenético:
  • FISH (hibridación fluorescente in situ) : técnica de laboratorio utilizada para observar genes o cromosomas en células y tejidos. Los pedazos de ADN que contienen un tinte fluorescente se fabrican en el laboratorio y se agregan a las células o tejidos en un portaobjetos de vidrio. Cuando estas piezas de ADN se unen a genes específicos o áreas de cromosomas en el portaobjetos, se iluminan cuando se observan bajo un microscopio con una luz especial.
• Prueba de reacción en cadena de la polimerasa de transcripción inversa (RT-PCR) : prueba de laboratorio en la que se estudian las células de una muestra de tejido utilizando productos químicos para detectar ciertos cambios en la estructura o función de los genes.
• Inmunofenotipado : un proceso utilizado para identificar células, en función de los tipos de antígenos o marcadores en la superficie de la célula, que puede incluir una tinción especial de las células de la sangre y la médula ósea. Este proceso se utiliza para diagnosticar el subtipo de AML al comparar las células cancerosas con las células normales del sistema inmunitario.
• Prueba molecular : una prueba de laboratorio para verificar la presencia de ciertos genes, proteínas u otras moléculas en una muestra de sangre o médula ósea. Las pruebas moleculares también verifican ciertos cambios en un gen o cromosoma que pueden causar o afectar la posibilidad de desarrollar AML. Se puede usar una prueba molecular para ayudar a planificar el tratamiento, averiguar qué tan bien está funcionando el tratamiento o hacer un pronóstico.
• Punción lumbar : procedimiento utilizado para recolectar una muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR) de la columna vertebral. Esto se hace colocando una aguja entre dos huesos en la columna vertebral y dentro del LCR alrededor de la médula espinal y extrayendo una muestra del líquido. La muestra de LCR se analiza con un microscopio para detectar signos de que las células leucémicas se han diseminado al cerebro y la médula espinal. Este procedimiento también se llama LP o punción lumbar.

Ciertos factores afectan el pronóstico (probabilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento.

El pronóstico (posibilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento para la AML infantil dependen de lo siguiente:

• La edad del niño cuando se diagnostica el cáncer.
• La raza o grupo étnico del niño.
• Si el niño tiene mucho sobrepeso.
• Número de glóbulos blancos en la sangre en el momento del diagnóstico.
• Si la AML ocurrió después del tratamiento previo contra el cáncer.
• El subtipo de AML.
• Si hay ciertos cambios cromosómicos o genéticos en las células leucémicas.
• Si el niño tiene síndrome de Down. La mayoría de los niños con AML y síndrome de Down pueden curarse de su leucemia.
• Si la leucemia se encuentra en el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal).
• Qué tan rápido responde la leucemia al tratamiento.
• Si la AML se diagnostica recientemente (no se trata) o ha recurrido (regresa) después de recibir tratamiento.
• El tiempo transcurrido desde que finalizó el tratamiento, para la AML que ha recurrido.

El pronóstico y las opciones de tratamiento para la LMC infantil dependen de cuánto tiempo haya pasado desde que el paciente fue diagnosticado y cuántas células blásticas hay en la sangre.

El pronóstico (posibilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento para JMML dependen de lo siguiente:

• La edad del niño cuando se diagnostica el cáncer.
• El tipo de gen afectado y la cantidad de genes que tienen cambios.
• Cuántos glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas hay en la sangre.
• Si el JMML se diagnostica recientemente (no se trata) o ha recurrido después del tratamiento.

El pronóstico (posibilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento para el SMD dependen de lo siguiente:

• Si el MDS fue causado por un tratamiento previo contra el cáncer.
• Cuán bajo es el número de glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas.
• Si el MDS se diagnostica recientemente (no se trata) o ha recurrido después del tratamiento.

Una vez que se diagnostica la leucemia mieloide aguda infantil (AML), se realizan pruebas para determinar si el cáncer se ha diseminado a otras partes del cuerpo.

Se pueden usar las siguientes pruebas y procedimientos para determinar si la leucemia se ha propagado:

• Punción lumbar : procedimiento utilizado para recolectar una muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR) de la columna vertebral. Esto se hace colocando una aguja entre dos huesos en la columna vertebral y dentro del LCR alrededor de la médula espinal y extrayendo una muestra del líquido. La muestra de LCR se analiza con un microscopio para detectar signos de que las células leucémicas se han diseminado al cerebro y la médula espinal. Este procedimiento también se llama LP o punción lumbar.
• Biopsia de los testículos, los ovarios o la piel : extracción de células o tejidos de los testículos, los ovarios o la piel para que se puedan ver con un microscopio y verificar si hay signos de cáncer. Esto se hace solo si se encuentra algo inusual en los testículos, los ovarios o la piel durante el examen físico.

No existe un sistema de estadificación estándar para la LMA infantil, la leucemia mielógena crónica (LMC) infantil, la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) o los síndromes mielodisplásicos (SMD).

La extensión o propagación del cáncer generalmente se describe como etapas. En lugar de etapas, el tratamiento de la LMA infantil, LMC infantil, JMML y MDS se basa en uno o más de los siguientes:

• El tipo de enfermedad o el subtipo de AML.
• Si la leucemia se ha diseminado fuera de la sangre y la médula ósea.
• Si la enfermedad se diagnostica recientemente, en remisión o recurrente.

LMA infantil recién diagnosticada

La LMA infantil recién diagnosticada no se ha tratado, excepto para aliviar los signos y síntomas como fiebre, sangrado o dolor, y uno de los siguientes es cierto:

• Más del 20% de las células en la médula ósea son blastos (células de leucemia).

o

• Menos del 20% de las células en la médula ósea son blastos y hay un cambio específico en el cromosoma.

AML infantil en remisión

En la LMA infantil en remisión, la enfermedad ha sido tratada y lo siguiente es cierto:

• El recuento sanguíneo completo es casi normal.
• Menos del 5% de las células en la médula ósea son blastos (células de leucemia).
• No hay signos o síntomas de leucemia en el cerebro, la médula espinal u otras partes del cuerpo.

Leucemia mieloide aguda infantil recurrente

La leucemia mieloide aguda (LMA) infantil recurrente ha reaparecido (regresado) después de haber sido tratada. El cáncer puede reaparecer en la sangre y la médula ósea o en otras partes del cuerpo, como el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal).

Existen diferentes tipos de tratamiento para niños con leucemia mieloide aguda (AML), leucemia mielógena crónica (LMC), leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) o síndromes mielodisplásicos (SMD).

Hay diferentes tipos de tratamiento disponibles para niños con AML, CML, JMML o MDS. Algunos tratamientos son estándar (el tratamiento utilizado actualmente), y algunos se están probando en ensayos clínicos. Un ensayo clínico de tratamiento es un estudio de investigación destinado a ayudar a mejorar los tratamientos actuales u obtener información sobre nuevos tratamientos para pacientes con cáncer. Cuando los ensayos clínicos muestran que un nuevo tratamiento es mejor que el tratamiento estándar, el nuevo tratamiento puede convertirse en el tratamiento estándar.

Debido a que el cáncer en los niños es raro, se debe considerar participar en un ensayo clínico. Algunos ensayos clínicos están abiertos solo a pacientes que no han comenzado el tratamiento.

El tratamiento está planificado por un equipo de proveedores de atención médica expertos en el tratamiento de la leucemia infantil y otras enfermedades de la sangre.

El tratamiento será supervisado por un oncólogo pediátrico, un médico especializado en el tratamiento de niños con cáncer. El oncólogo pediátrico trabaja con otros proveedores de atención médica que son expertos en el tratamiento de niños con leucemia y que se especializan en ciertas áreas de la medicina. Estos pueden incluir los siguientes especialistas:

• Pediatra.
• Hematólogo.
• Médico oncólogo.
• Cirujano pediatra.
• Oncólogo radioterápico.
• Neurólogo.
• Neuropatólogo
• Neuroradiólogo.
• Especialista en enfermería pediátrica.
• Trabajador social.
• Especialista en rehabilitación.
• Psicólogo.

Algunos tratamientos contra el cáncer causan efectos secundarios meses o años después de finalizado el tratamiento.

Los exámenes regulares de seguimiento son muy importantes. Algunos tratamientos contra el cáncer causan efectos secundarios que continúan o aparecen meses o años después de que el tratamiento contra el cáncer ha finalizado. Estos se llaman efectos tardíos. Los efectos tardíos del tratamiento del cáncer pueden incluir:

• Problemas físicos.
• Cambios en el estado de ánimo, sentimientos, pensamiento, aprendizaje o memoria.
• Segundos cánceres (nuevos tipos de cáncer).

Algunos efectos tardíos pueden ser tratados o controlados. Es importante que los padres de niños que reciben tratamiento para la AML u otras enfermedades de la sangre hablen con sus médicos sobre los efectos que el tratamiento del cáncer puede tener en sus hijos.

El tratamiento de la AML infantil generalmente tiene dos fases.

El tratamiento de la AML infantil se realiza en fases:

• Terapia de inducción: esta es la primera fase del tratamiento. El objetivo es matar las células leucémicas en la sangre y la médula ósea. Esto pone la leucemia en remisión.
• Terapia de consolidación / intensificación: esta es la segunda fase del tratamiento. Comienza una vez que la leucemia está en remisión. El objetivo de la terapia es matar cualquier célula leucémica restante que pueda no estar activa pero que pueda comenzar a crecer nuevamente y causar una recaída.

El tratamiento llamado terapia santuario del sistema nervioso central (SNC) se puede administrar durante la fase de inducción de la terapia. Debido a que las dosis estándar de quimioterapia pueden no llegar a las células de leucemia en el SNC (cerebro y médula espinal), las células pueden encontrar refugio (ocultarse) en el SNC. La quimioterapia intratecal puede llegar a las células de leucemia en el SNC. Se administra para matar las células de leucemia y disminuir la posibilidad de que la leucemia vuelva a aparecer (regrese). La terapia santuario del SNC también se llama profilaxis del SNC.

Se usan siete tipos de tratamiento estándar para la LMA infantil, LMC infantil, JMML o MDS.

Quimioterapia

La quimioterapia es un tratamiento contra el cáncer que usa medicamentos para detener el crecimiento de las células cancerosas, ya sea matando las células o evitando que se dividan. Cuando la quimioterapia se toma por vía oral o se inyecta en una vena o músculo, los medicamentos ingresan al torrente sanguíneo y pueden llegar a las células cancerosas en todo el cuerpo (quimioterapia sistémica). Cuando la quimioterapia se coloca directamente en el líquido cefalorraquídeo (quimioterapia intratecal), un órgano o una cavidad corporal como el abdomen, los medicamentos afectan principalmente a las células cancerosas en esas áreas (quimioterapia regional). La quimioterapia combinada es un tratamiento que usa más de un medicamento contra el cáncer.

La forma en que se administra la quimioterapia depende del tipo de cáncer que se esté tratando.

En la AML, las células leucémicas pueden extenderse al cerebro y / o la médula espinal. La quimioterapia administrada por vía oral o venosa para tratar la AML puede no cruzar la barrera hematoencefálica para ingresar al líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. En cambio, la quimioterapia se inyecta en el espacio lleno de líquido para matar las células de leucemia que pueden haberse diseminado allí (quimioterapia intratecal).

Terapia de radiación

La radioterapia es un tratamiento contra el cáncer que utiliza rayos X de alta energía u otros tipos de radiación para eliminar las células cancerosas o evitar que crezcan. Hay dos tipos de radioterapia:

• La radioterapia externa usa una máquina fuera del cuerpo para enviar radiación hacia el cáncer.
• La radioterapia interna utiliza una sustancia radioactiva sellada en agujas, semillas, cables o catéteres que se colocan directamente dentro o cerca del cáncer.

La forma en que se administra la radioterapia depende del tipo de cáncer que se esté tratando. En la AML infantil, la radioterapia externa puede usarse para tratar un cloroma que no responde a la quimioterapia.

Trasplante De Células Madre

El trasplante de células madre es una forma de administrar quimioterapia y reemplazar las células formadoras de sangre que son anormales o destruidas por el tratamiento del cáncer. Las células madre (células sanguíneas inmaduras) se extraen de la sangre o la médula ósea del paciente o de un donante y se congelan y almacenan. Una vez completada la quimioterapia, las células madre almacenadas se descongelan y se devuelven al paciente a través de una infusión. Estas células madre reinfundidas crecen (y restauran) las células sanguíneas del cuerpo.

Terapia dirigida

La terapia dirigida es un tipo de tratamiento que usa medicamentos u otras sustancias para identificar y atacar células cancerosas específicas sin dañar las células normales. Los tipos de terapia dirigida incluyen los siguientes:

• Terapia con inhibidores de la tirosina quinasa : la terapia con inhibidores de la tirosina quinasa (TKI) bloquea las señales necesarias para que crezcan los tumores. Los TKI bloquean la enzima (tirosina quinasa) que hace que las células madre se conviertan en más glóbulos blancos (granulocitos o blastos) de los que el cuerpo necesita. Los TKI pueden usarse con otros medicamentos contra el cáncer como terapia adyuvante (tratamiento administrado después del tratamiento inicial, para reducir el riesgo de que el cáncer regrese).
  • Imatinib es un tipo de TKI que está aprobado para tratar la LMC infantil.
  • Sorafenib, dasatinib y nilotinib se están estudiando en el tratamiento de la leucemia infantil.
• Terapia con anticuerpos monoclonales : la terapia con anticuerpos monoclonales utiliza anticuerpos producidos en el laboratorio a partir de un solo tipo de célula del sistema inmunitario. Estos anticuerpos pueden identificar sustancias en las células cancerosas o sustancias normales que pueden ayudar al crecimiento de las células cancerosas. Los anticuerpos se unen a las sustancias y matan las células cancerosas, bloquean su crecimiento o evitan que se propaguen. Los anticuerpos monoclonales se administran por infusión. Se pueden usar solos o para transportar medicamentos, toxinas o material radiactivo directamente a las células cancerosas.
  • El gemtuzumab es un tipo de anticuerpo monoclonal utilizado en el tratamiento de un subtipo de AML llamado leucemia promielocítica aguda (APL). Gemtuzumab no está disponible en los Estados Unidos a menos que se otorgue una aprobación especial. Los anticuerpos monoclonales pueden usarse con quimioterapia como terapia adyuvante.
• Terapia con inhibidores de proteasoma : los inhibidores de proteasoma descomponen las proteínas en las células cancerosas y las destruyen.
  • Bortezomib es un inhibidor del proteasoma utilizado para tratar la APL infantil.

Otro tratamiento farmacológico

La lenalidomida se puede usar para disminuir la necesidad de transfusiones en pacientes con síndromes mielodisplásicos causados ​​por un cambio cromosómico específico.

El trióxido de arsénico y el ácido retinoico todo trans (ATRA) son medicamentos contra el cáncer que matan las células leucémicas, evitan que las células leucémicas se dividan o ayudan a las células leucémicas a convertirse en glóbulos blancos. Estos medicamentos se usan en el tratamiento de la leucemia promielocítica aguda.

Espera vigilante

La espera vigilante es monitorear de cerca la condición de un paciente sin dar ningún tratamiento hasta que aparezcan o cambien los signos o síntomas. A veces se usa para tratar MDS o TMD.

Cuidados de apoyo

Se brinda atención de apoyo para disminuir los problemas causados ​​por la enfermedad o su tratamiento. La atención de apoyo puede incluir lo siguiente:

• Terapia de transfusión: una forma de administrar glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas para reemplazar las células sanguíneas destruidas por la enfermedad o el tratamiento del cáncer. La sangre puede ser donada por otra persona o puede haber sido tomada del paciente antes y almacenada hasta que se necesite.
• Terapia farmacológica, como antibióticos o agentes antifúngicos.
• Leukapheresis: procedimiento en el que se usa una máquina especial para extraer glóbulos blancos de la sangre. Se extrae sangre del paciente y se coloca a través de un separador de células sanguíneas donde se extraen los glóbulos blancos. El resto de la sangre se devuelve al torrente sanguíneo del paciente.

Se están probando nuevos tipos de tratamiento en ensayos clínicos.

Esta sección de resumen describe los tratamientos que se están estudiando en ensayos clínicos. Es posible que no mencione todos los tratamientos nuevos que se estudian.

Terapia Biologica

La terapia biológica es un tratamiento que utiliza el sistema inmunitario del paciente para combatir el cáncer. Las sustancias producidas por el cuerpo o en un laboratorio se utilizan para aumentar, dirigir o restaurar las defensas naturales del cuerpo contra el cáncer. Este tipo de tratamiento contra el cáncer también se llama bioterapia o inmunoterapia.

Las células asesinas naturales (NK) son un tipo de terapia biológica. Las células NK son glóbulos blancos que pueden matar las células tumorales. Estos pueden tomarse de un donante y administrarse al paciente mediante infusión para ayudar a eliminar las células leucémicas.

Los pacientes pueden querer pensar en participar en un ensayo clínico.

Para algunos pacientes, participar en un ensayo clínico puede ser la mejor opción de tratamiento. Las pruebas clínicas son parte del proceso de investigación del cáncer. Se realizan ensayos clínicos para determinar si los nuevos tratamientos contra el cáncer son seguros y efectivos o mejores que el tratamiento estándar.

Muchos de los tratamientos estándar actuales para el cáncer se basan en ensayos clínicos anteriores. Los pacientes que participan en un ensayo clínico pueden recibir el tratamiento estándar o estar entre los primeros en recibir un nuevo tratamiento.

Los pacientes que participan en ensayos clínicos también ayudan a mejorar la forma en que se tratará el cáncer en el futuro. Incluso cuando los ensayos clínicos no conducen a nuevos tratamientos efectivos, a menudo responden preguntas importantes y ayudan a avanzar la investigación.

Los pacientes pueden ingresar a ensayos clínicos antes, durante o después de comenzar su tratamiento contra el cáncer.

Algunos ensayos clínicos solo incluyen pacientes que aún no han recibido tratamiento. Otros ensayos prueban tratamientos para pacientes cuyo cáncer no ha mejorado. También hay ensayos clínicos que prueban nuevas formas de detener la recurrencia (reaparición) del cáncer o reducir los efectos secundarios del tratamiento contra el cáncer.

Se están realizando ensayos clínicos en muchas partes del país.

Se pueden necesitar pruebas de seguimiento.

Algunas de las pruebas que se realizaron para diagnosticar el cáncer o para descubrir la etapa del cáncer pueden repetirse. Se repetirán algunas pruebas para ver qué tan bien está funcionando el tratamiento. Las decisiones sobre si continuar, cambiar o suspender el tratamiento pueden basarse en los resultados de estas pruebas.

Algunas de las pruebas continuarán realizándose de vez en cuando una vez finalizado el tratamiento. Los resultados de estas pruebas pueden mostrar si la condición de su hijo ha cambiado o si el cáncer ha reaparecido (regresó). Estas pruebas a veces se llaman pruebas de seguimiento o chequeos.

Opciones de tratamiento para la leucemia mieloide aguda infantil, la leucemia mielógena crónica infantil, la leucemia mielomonocítica juvenil y los síndromes mielodisplásicos

Leucemia mieloide aguda infantil recién diagnosticada

El tratamiento de la leucemia mieloide aguda infantil recién diagnosticada puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada más terapia santuario del sistema nervioso central con quimioterapia intratecal.
• Un ensayo clínico que compara diferentes regímenes de quimioterapia (dosis y horarios de tratamiento).
• Participación en un ensayo clínico de quimioterapia combinada y terapia dirigida con un inhibidor de proteasoma o un inhibidor de tirosina quinasa con o sin trasplante de células madre.

El tratamiento de la leucemia aguda infantil recién diagnosticada con un sarcoma granulocítico (cloroma) puede incluir quimioterapia con radioterapia o sin esta.

El tratamiento de la LMA relacionada con la terapia suele ser el mismo que para la LMA recién diagnosticada, seguida del trasplante de células madre.

Niños con LMA y síndrome de Down infantiles recién diagnosticados

El tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML) en niños de 4 años o menos con síndrome de Down puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada más terapia santuario del sistema nervioso central con quimioterapia intratecal.

El tratamiento de la AML en niños mayores de 4 años que tienen síndrome de Down puede ser el mismo que el tratamiento para niños sin síndrome de Down.

Leucemia mieloide aguda infantil en remisión

El tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) infantil durante la fase de remisión (terapia de consolidación / intensificación) depende del subtipo de LMA y puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada.
• Altas dosis de quimioterapia seguida de trasplante de células madre con células madre de sangre de un donante.
• Un ensayo clínico de quimioterapia seguido de una infusión de células asesinas naturales.
• Participación en un ensayo clínico de quimioterapia combinada y terapia dirigida con un inhibidor de proteasoma o un inhibidor de tirosina quinasa con o sin trasplante de células madre.

Leucemia mieloide aguda infantil recurrente

El tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) infantil recurrente puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada.
• Combinación de quimioterapia y trasplante de células madre.
• Un segundo trasplante de células madre.
• Un ensayo clínico de combinaciones de nuevos medicamentos contra el cáncer, nuevos agentes biológicos y trasplante de células madre utilizando diferentes fuentes de células madre.

El tratamiento de la AML recurrente en niños con síndrome de Down es la quimioterapia. No está claro si el trasplante de células madre después de la quimioterapia es útil para tratar a estos niños.

Leucemia promielocítica aguda

El tratamiento de la leucemia promielocítica aguda puede incluir lo siguiente:

• Ácido retinoico todo trans (ATRA) más quimioterapia.
• Terapia con trióxido de arsénico.
• Terapia del santuario del sistema nervioso central con quimioterapia intratecal.

Leucemia promielocítica aguda recurrente

El tratamiento de la leucemia promielocítica aguda recurrente puede incluir lo siguiente:

• Terapia con ácido retinoico todo trans (ATRA) más quimioterapia.
• Terapia con trióxido de arsénico.
• Terapia dirigida con un anticuerpo monoclonal (gemtuzumab), si se otorga una aprobación especial.
• Trasplante de células madre utilizando células madre de sangre del paciente o de un donante.

Leucemia mielógena crónica infantil

El tratamiento para la leucemia mielógena crónica infantil puede incluir lo siguiente:

• Terapia dirigida con un inhibidor de la tirosina quinasa (imatinib).
• Participación en un ensayo clínico de terapia dirigida con otros inhibidores de la tirosina quinasa.

Para los pacientes cuya enfermedad no responde a la terapia con imatinib o cuya enfermedad reaparece después del tratamiento, el tratamiento puede incluir lo siguiente:

• Trasplante de células madre utilizando células madre de sangre de un donante.
• Participación en un ensayo clínico de terapia dirigida con otros inhibidores de la tirosina quinasa.

Leucemia mielomonocítica juvenil

El tratamiento de la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada seguida de trasplante de células madre. Si JMML vuelve a aparecer después del trasplante de células madre, se puede realizar un segundo trasplante de células madre.

Síndromes mielodisplásicos

El tratamiento de los síndromes mielodisplásicos (SMD) puede incluir lo siguiente:

• Vigilante espera.
• Trasplante de células madre utilizando células madre de sangre de un donante.
• Quimioterapia combinada.
• Terapia con lenalidomida.
• Participación en un ensayo clínico de trasplante de células madre con dosis más bajas de quimioterapia.
• Un ensayo clínico de un nuevo medicamento contra el cáncer o terapia dirigida.

Si el SMD se convierte en leucemia mieloide aguda (LMA), el tratamiento será el mismo que el tratamiento para la LMA recién diagnosticada.

El tratamiento del SMD relacionado con la terapia suele ser el mismo que para el LMA recién diagnosticado, seguido del trasplante de células madre.

El trastorno mieloproliferativo transitorio (TMD), un tipo de MDS, generalmente desaparece por sí solo. Para TMD que no desaparece por sí solo, el tratamiento puede incluir lo siguiente:

• Terapia de transfusión.
• Leucaferesis
• Quimioterapia.