Trasplante de Médula Ósea
Tabla de contenido:
- Construya un nuevo sistema inmunitario desde cero
- "Antes de ingresar al hospital, los investigadores cosecharon millones de células madre de mi sangre … y las congelaron", explicó Dave Bexfield, fundador de ActiveMSers y participante en el estudio en curso. una entrevista con Healthline. Luego pasó su primera semana en el hospital recibiendo cinco tipos diferentes de quimioterapia.
- La investigación médica puede ofrecer muchos beneficios a los pacientes, incluido el acceso a la terapia de vanguardia antes de que esté ampliamente disponible, a menudo sin costo. Aunque este estudio fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud, cuando Bexfield se inscribió, los fondos se habían retirado.
- Aunque el estudio HALT-MS está en curso, estos resultados preliminares en los tres La marca del año es asombrosa. Bexfield, al igual que la mayoría de los otros pacientes en el estudio, ha permanecido libre de recaídas, sin que aparezcan nuevas lesiones visibles en una IRM.
La mayoría de los pacientes con esclerosis múltiple (EM) que tomaron parte en el estudio avanzado de células madre HALT-MS todavía están en remisión años después. El estudio de fase 2 ha demostrado resultados impresionantes al reconstruir el sistema inmune usando células madre propias del paciente.
Al estudiar a 24 voluntarios del estudio que se sometieron a trasplantes de células madre entre 2006 y 2010, el Dr. Richard A. Nash del Colorado Blood Cancer Institute en Denver y sus colegas publicaron recientemente sus hallazgos en JAMA Neurology.
Los investigadores encontraron que más del 86 por ciento de los pacientes permanecían libres de recaída después de tres años, y casi el 91 por ciento no mostraban signos de progresión de la enfermedad.
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Construya un nuevo sistema inmunitario desde cero
El objetivo fue reiniciar el sistema inmunológico de los pacientes. Los investigadores midieron el éxito según el tiempo que los pacientes permanecieron en recaída. gratis.
El estudio incluyó pacientes con EM remitente-recidivante cuya enfermedad no respondió al menos a un fármaco modificador de la enfermedad aprobado por la FDA. Los pacientes también tuvieron que puntuar entre 3. 0 y 5. 5 en la Escala de Estado de Discapacidad Expandida (EDSS), un conjunto de pruebas para medir el caminar, la cognición, la destreza y la calidad de vida en pacientes con EM. Las personas que caen en este rango generalmente tienen una discapacidad leve a moderada. >
Los científicos pensaron que tal vez el nuevo sistema inmune ya no vería la cubierta de mielina de células nerviosas en el cerebro y la médula espinal como una amenaza. Si las células madre pudieran detener los ataques de mielina, el proceso de la enfermedad MS se detendría.
"En promedio, los pacientes fueron hospitalizados por tres o cuatro semanas", dijo Nash en una entrevista con Healthline. Eso permitió suficiente tiempo para que el sistema inmunitario se regenerara para que los pacientes pudieran regresar a casa de manera segura.
"Los pacientes están inmunosuprimidos, por lo que reciben medicamentos antimicrobianos profilácticos. También reciben información sobre cómo reducir el riesgo de infecciones después del trasplante ", explicó Nash.
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"Antes de ingresar al hospital, los investigadores cosecharon millones de células madre de mi sangre … y las congelaron", explicó Dave Bexfield, fundador de ActiveMSers y participante en el estudio en curso. una entrevista con Healthline. Luego pasó su primera semana en el hospital recibiendo cinco tipos diferentes de quimioterapia.
Un poco más de una semana después de que sus células madre se descongelaron y se reintrodujeron en su torrente sanguíneo, comenzaron a regenerar su sistema inmunológico.Después de eso, Bexfield pudo abandonar el hospital en cuestión de días.
Un trasplante de células madre no está exento de riesgos. Además de la posibilidad de infecciones graves, la toxicidad de los medicamentos de quimioterapia utilizados para eliminar el sistema inmune puede tener efectos secundarios desagradables.Bexfield admite que la experiencia fue dura, pero "afortunadamente, la quimioterapia nunca me produjo náuseas y solo pasaron unos días en los que salir de la cama era casi imposible. "
¿Cuáles son los efectos secundarios comunes de la quimioterapia?"
En total, el procedimiento tomó aproximadamente tres meses desde la prueba preliminar hasta el día en que los participantes podían irse a su casa.
La investigación médica puede ofrecer muchos beneficios a los pacientes, incluido el acceso a la terapia de vanguardia antes de que esté ampliamente disponible, a menudo sin costo. Aunque este estudio fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud, cuando Bexfield se inscribió, los fondos se habían retirado.
La compañía de seguros de Bexfield, Presbyterian Health Plan, se rehusó a cubrir el fuerte costo de $ 198,000 para el trasplante de células madre. Se vio obligado a cobrar sus ahorros y recurrir a la familia para ayudar a pagar el tratamiento.
Solo meses después de su negativa, Presbyterian agregó cobertura para los trasplantes de células madre a sus planes. Bexfield pensó que eso significaba que su procedimiento sería pagado después de todo. Pero hubo un problema. A Bexfield le dijeron que la compañía de seguros solo cubriría los trasplantes de células madre de donantes, un procedimiento mucho más arriesgado, y no los que se realizan con las propias células del paciente.
Bexfield libró una batalla épica contra la compañía de seguros que duró varios años y consistió en innumerables correos electrónicos, videos de YouTube e incluso la ayuda de David Segal, también conocido como "The Haggler" del New York Times. Al final, Presbyterian le reembolsó el pago original de $ 198,000 por el procedimiento y pagó $ 204,000 en intereses.
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¿Los trasplantes de células madre son el Santo Grial del tratamiento de la EM?
Aunque el estudio HALT-MS está en curso, estos resultados preliminares en los tres La marca del año es asombrosa. Bexfield, al igual que la mayoría de los otros pacientes en el estudio, ha permanecido libre de recaídas, sin que aparezcan nuevas lesiones visibles en una IRM.
Además, muchos de los pacientes han mostrado una mejora notable en sus puntajes de EDSS. Bexfield pasó de estar confinado a su casa a veces antes del estudio a reanudar muchas de sus actividades favoritas, incluso golpear las laderas de su tabla de snowboard, aunque solo sea por yardas a la vez entre caídas.
La mejora en los puntajes de EDSS desde la línea de base sugiere que los nervios pueden estar remielinizando, el santo grial de la investigación de EM. Restaurar la mielina puede reparar los nervios dañados, restaurando su función.
A diferencia de los estudios anteriores de pacientes con EM progresiva, que no mostraron mejoría en la función neurológica, HALT-MS examinó a las personas que solo habían sido diagnosticadas durante 15 años o menos y que todavía experimentaban recaídas.
Aunque es demasiado pronto para saber si los trasplantes de células madre son el futuro de los tratamientos de la EM, Nash tiene esperanzas. "Estamos haciendo un estudio para tratar de evaluar [remielinización] mediante resonancia magnética cuando tenemos nuestros datos a cinco años disponibles", dijo.
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