Aaron Kowalski habla sobre cómo avanza JDRF

Dr. Aaron Kowalski se unió a la JDRF (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil) hace algunos años como director estratégico de investigación y dirige el emocionante Proyecto de Páncreas Artificial de la organización, una iniciativa multimillonaria para acelerar el desarrollo de una "administración automática de insulina de ciclo cerrado" sistema." En este puesto, ahora trabaja con más de 20 compañías que crean nuevas tecnologías para la diabetes para mejorar el control del azúcar en sangre en personas con diabetes. Además de ser un tipo increíblemente inteligente y afable, también tiene la pasión completa por estas cosas que solo puede venir de vivir con diabetes. Aaron y su hermano Stephen fueron diagnosticados con diabetes tipo 1 cuando eran niños, y han vivido con ella por más de 22 y 29 años respectivamente. Tuvo la amabilidad de compartir algunas ideas de fin de año conmigo y los lectores de DiabetesMine. com .

La JDRF comenzó centrándose únicamente en la investigación relacionada con la curación, entonces, ¿cómo surgió el proyecto del páncreas artificial?

La misión de la JDRF no ha cambiado en absoluto: para curar la diabetes y sus complicaciones a través del apoyo de la investigación. El Proyecto de páncreas artificial JDRF surgió debido a la posibilidad de un páncreas artificial para reducir el riesgo de complicaciones y aumentar la probabilidad de éxito de curas centradas en la respuesta inmune que causa la diabetes y el trasplante y la regeneración de células de los islotes productores de insulina.

Como saben, hay una amplia investigación que muestra que un buen control de la glucosa previene las complicaciones de la diabetes; pero la mayoría de las personas con diabetes tienen dificultades para lograrlo. De hecho, un estudio reciente mostró que incluso las personas con manejo intensivo, que realizan nueve pruebas con punción digital diariamente, pasaron menos del 30% del día en un rango de glucosa objetivo (70-180 mg / dl). De manera similar, DirecNet, financiado por NIH, descubrió que los niños con una A1c promedio de 6. 8% -que obviamente es buena- pasan casi 9 horas por día arriba de 180mg / dL. Tome esos resultados, y luego recuerde que el promedio de A1c en los Estados Unidos hoy en día es más del 8%. Esto me dice que si un objetivo clave es prevenir complicaciones, necesitamos mejores herramientas para ayudar a las personas con diabetes a lograr un control estricto de la glucosa. Además, una de las razones principales por las que las personas con diabetes experimentan hiperglucemia (niveles altos de azúcar en la sangre) es la hipoglucemia (bajo nivel de azúcar en la sangre). Si no tuviéramos que preocuparnos por bajar de nivel, podríamos inyectar más y más insulina hasta que los niveles de azúcar en sangre fueran los correctos. Como saben, ese no es el caso actualmente; solo un poco demasiada insulina en el momento incorrecto puede causar una baja gravedad. Estas nuevas tecnologías tienen el potencial de ayudar con niveles altos y bajos de azúcar en la sangre, lo que sería lo primero.

Un páncreas artificial no solo tiene el potencial de ayudar con el control de la glucosa.Como usted sabe,

una de las partes más difíciles de vivir con diabetes es la carga mental constante

24/7/365. ¿Cuánto comí? ¿Debo tomar un refrigerio a la hora de dormir? ¿Por qué mi nivel de azúcar en la sangre es

alto / bajo ahora? ¿Cuántos carbohidratos? Etc … Este dispositivo puede aliviar una parte o la mayoría de

de la carga mental de la diabetes, que creo que sería enorme desde el punto de vista de la calidad de vida

Finalmente, creemos que un páncreas artificial nos ayudará a alcanzar nuestro objetivo final más rápido: una cura biológica que nos permitirá alejarnos por completo de la diabetes. Sabemos que el nivel alto de azúcar en la sangre es malo para las células, especialmente las células que son sensibles o están en riesgo, como las células beta trasplantadas o regeneradas en una persona con diabetes. El estricto control metabólico que proporcionaría un páncreas artificial permitirá que las curas destinadas a mantener la masa de células beta, o restaurar el azúcar en la sangre normal a través de trasplantes o regeneración, sean más efectivas. Creo que veremos combinaciones exitosas de tecnologías mecánicas de páncreas artificiales y enfoques biológicos en ensayos clínicos en el futuro cercano.

¿Cuáles son sus objetivos personales para avanzar en el proyecto AP?

Me uní al JDRF en el otoño de 2004 trabajando en el área de las complicaciones diabéticas. Tengo experiencia en biología molecular y bioquímica y mi motivación fue hacer un impacto en un área que ha afectado considerablemente a mi familia. Tanto mi hermano como yo hemos vivido con diabetes tipo 1 desde que éramos niños. Mi hermano Steve (que es dos años y medio menor que yo) fue diagnosticado cuando tenía 3 años y me diagnosticaron cuando tenía 13 años. Lamentablemente, la hipoglucemia tuvo un impacto muy significativo y regular en nosotros a lo largo de los años.

Steve es muy poco consciente y, como resultado, ha dedicado una cantidad considerable de tiempo a visitar las salas de emergencia de los hospitales de Nueva Jersey donde vivíamos. La idea de que un sistema mecánico podría ayudarlo a prevenir muchos de estos eventos fue un sueño para nuestra familia. Ya nos estamos beneficiando de las tecnologías de monitoreo continuo de glucosa. Ambas experiencias con los dispositivos han sido fantásticas. Dicho esto, mi objetivo principal es llevar la automatización al sistema: cerrar el ciclo. A pesar de lo fantástico que ha sido el CGM, todavía existen limitaciones, la diabetes todavía es difícil, y la automatización, creo, es un objetivo alcanzable. Hemos demostrado esto en estudios en varios sitios de investigación del Proyecto de Páncreas Artificial JDRF. El objetivo es traducir esta investigación en un sistema que esté disponible para beneficiar a todas las personas con diabetes.

¿Cómo está el JDRF como una organización "cambiando con los tiempos"?

Lo principal que está haciendo la JDRF es enfocarse continuamente en impulsar el ritmo de la ciencia que conduce a una cura al mover la investigación del descubrimiento académico básico al desarrollo de tratamientos y posibles curas. Y nos estamos enfocando cada vez más en las lagunas que existen en la actualidad para tomar esas ideas y hallazgos de investigación básica y traducirlas en medicamentos, tratamientos y productos que están disponibles para las personas con diabetes tipo 1.

Hay algunas excelentes señales de progreso en este sentido. Por ejemplo, hemos aumentado drásticamente la cantidad de ensayos clínicos en humanos en todas las áreas de investigación que financiamos. Al comienzo de la década, la ciencia que financiamos incluyó quizás cinco ensayos clínicos en humanos. Hoy, como resultado de un enfoque intensivo en el desarrollo de lo que llamamos cura terapéutica en la última media década, ahora estamos financiando más de 30 ensayos clínicos en humanos.

Otra clara señal de progreso es nuestra capacidad para llenar las lagunas en el desarrollo clínico formando alianzas con la industria, generalmente pequeñas empresas, para ayudar a acelerar los tratamientos que se llevan al mercado para personas con todas las etapas de la diabetes. Nos hemos asociado con más de 20 pequeñas empresas involucradas en biotecnología, genética, inmunología, trasplante y regeneración que tienen productos y tratamientos en las primeras etapas: productos que necesitan financiación con prueba de concepto que no está disponible en grandes compañías farmacéuticas o empresas de capital riesgo. Al asumir este papel, nuestra estrategia ha sido "eliminar el riesgo" de la investigación de ensayos clínicos en fase inicial de estas terapias curativas, con el fin de llevarlas a la etapa en que una gran empresa estaría dispuesta a recogerlas, llevarlos a través de ensayos a gran escala necesarios para la aprobación de la FDA, y comercializarlos. Ya hemos tenido dos historias de éxito: este mes de octubre, dos pequeñas empresas de biotecnología para quienes ayudamos a financiar pruebas clínicas en etapas iniciales para medicamentos que previenen la progresión de la diabetes en pacientes recién diagnosticados firmaron asociaciones con importantes compañías de diabetes para llevar esos productos a través del etapas finales de prueba y hacerlos ampliamente disponibles en el mercado.

¿Cuáles son algunas de las compañías más importantes involucradas, y por qué?

Actualmente estamos involucrados en estudios de factibilidad con una serie de compañías destacadas de dispositivos para la diabetes. Los investigadores financiados por JDRF están utilizando los dispositivos Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic y Smiths. Nuestro objetivo es ver un mercado próspero, en el que varias empresas desarrollen tecnologías excepcionales que ayuden a las personas con diabetes a obtener mejores resultados. Además, queremos un entorno en el que se premie la investigación de sistemas cada vez mejores (más pequeños, más convenientes, más efectivos, etc.) para que todas las personas con diabetes puedan beneficiarse.

¿Cuáles fueron algunos de los hitos más importantes en 2007, para el JDRF, y también para el campo del tratamiento de la diabetes en general?

Claramente, el progreso que mencioné anteriormente fue enorme para JDRF y la diabetes en general en 2007: primero, la cantidad de tratamientos y posibles curas estudiados en ensayos clínicos en humanos, incluidos varios en ensayos de Fase III, la última etapa antes de FDA aprobación. Y en segundo lugar, esto proporcionó la validación de nuestra estrategia de financiación de brechas tempranas en la cartera de desarrollo de productos para la diabetes, al obtener dos compuestos recogidos por las principales compañías farmacéuticas.

También hemos progresado enormemente en varias áreas de complicaciones de la diabetes en el último año, particularmente la retinopatía.Y sería negligente si no señalara mi propia área de responsabilidad con el páncreas artificial de JDRF:

• Hemos completado la inscripción de más de 400 pacientes en el ensayo JRCF CGM, que busca proporcionar estadísticas independientes sobre la efectividad de los CGM, con el objetivo de acelerar el reembolso y la adopción de las tecnologías por parte de los médicos.

• Hemos cerrado con éxito el ciclo de CGM con un sistema de bomba de insulina - inchildren por primera vez en un ensayo de viabilidad temprano en la Universidad de Yale.
• Hemos financiado siete sitios de investigación en todo el mundo centrados en perfeccionar sistemas de ciclo cerrado, incluida la creación de algoritmos para dirigir de forma segura y efectiva la administración de insulina en base a lecturas de monitorización continua de glucosa, teniendo en cuenta toda la gama de variables que las personas con diabetes tienen actualmente para calcular por sí mismos, desde el nivel actual de azúcar en la sangre, hasta la dirección en la que está en tendencia, a qué y cuánto tiempo hace que come, al impacto del ejercicio, a la sensibilidad de un individuo a la insulina.

• También nos hemos asociado con la FDA para comenzar a aclarar la vía regulatoria para el páncreas artificial, que la FDA ha establecido como un objetivo de "ruta crítica".

¿Qué podemos esperar de usted y el JDRF en 2008?

En general, nuestro objetivo es seguir acelerando el ritmo de la investigación que conduce a una cura en nuestras cinco áreas terapéuticas de curación. En la autoinmunidad, buscamos comprender mejor qué causa el ataque autoinmune que causa la diabetes, y lo prevenimos en las personas que están en riesgo de padecer la enfermedad, y lo invertimos para quienes ya tienen diabetes. En la regeneración, buscamos desarrollar compuestos que estimulen al cuerpo a regenerar las células productoras de insulina sin la necesidad de su reemplazo quirúrgico. En reemplazo, estamos buscando formas de mejorar la efectividad de los procedimientos actuales de trasplante, explorar oportunidades alternativas de reemplazo y desarrollar fuentes adicionales de células productoras de insulina. En cuanto a las complicaciones, estamos investigando maneras de revertir o prevenir complicaciones que van desde la enfermedad ocular hasta la enfermedad renal y el daño a los nervios periféricos. Estamos buscando financiación de hasta $ 170 millones en ciencia en nuestro actual año fiscal.

Específicamente en mi área, control metabólico, una vez que los resultados

del ensayo CGM de JDRF estén disponibles, planeamos lanzar un esfuerzo de defensa del paciente

para abogar por la cobertura de seguro formal y el reembolso de monitores de glucosa

continuos. También aceleraremos nuestro trabajo para desarrollar un páncreas artificial

, financiando investigaciones para probar y refinar algoritmos para hacerlos más

efectivos para situaciones del mundo real, como comidas, ejercicio y estrés;

integrelos con las tecnologías de monitorización de glucosa y administración de insulina de próxima generación

y pruebe la seguridad y eficacia de estos sistemas en ensayos clínicos

Guau, gracias, Aaron por darnos esperanza. Tanto por la sensación de hundimiento que el progreso hacia una cura es lento en el mejor de los casos. Ve, JDRF!

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