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A veces, los titulares más recientes sobre los pasos para curar la diabetes pueden parecer un récord roto, solo los investigadores llorando lo malo y lo malo que son sus proyectos científicos.
La becaria de tipo 1 Lisa Hepner en California recibe eso, y como alguien que vive con diabetes por más de 20 años, a menudo está de acuerdo. Pero el progreso en los últimos años con el trasplante de células de islotes y la encapsulación todavía le da escalofríos, y ese sentimiento de esperanza es lo que está detrás del documental que está creando sobre la carrera de investigación para encontrar una cura, The Human Trial >, que está filmando con su marido, Guy Mossman.
"Como cineastas, nos damos cuenta de que también podemos captar cierta decepción y que los nuevos protocolos pueden no funcionar tan bien como esperábamos", dijo el productor de cine de Los Ángeles.
"Sin embargo, independientemente del resultado, nuestro objetivo es educar a las audiencias principales sobre la diabetes tipo 1 ayudar a que la enfermedad autoinmune
regrese a la vía rápida hacia la financiación y la investigación. Creemos firmemente que el tipo 1 merece ser mejor entendido y reconocido como una condición que afecta negativamente a millones de niños, adultos jóvenes y sobrevivientes adultos ".
Paciente 13 y se centraba en la investigación personal de un científico PWD proyecto para curar el tipo 1 usando una fina lámina implantable de células de islotes. Avance rápido casi dos años después, y muchas cosas han cambiado. No solo ha cambiado su título de la película, sino que su enfoque se ha ampliado a tres proyectos de investigación diferentes. El documental también obtuvo el apoyo artístico de un artista gráfico de renombre mundial que también vive con el tipo 1, Shepard Fairey de Carolina del Sur, más conocido por crear el cartel de "Esperanza" de Barack Obama durante las elecciones presidenciales de 2008.
O como a Lisa y su equipo de filmación les gusta creer: ya no es una "búsqueda de una cura" sino una carrera. Y continúa, especialmente entre los tres proyectos de investigación que presentará Human Trial.Lisa dice que los tres están trabajando en diferentes formas de encapsular las células de los islotes y las fuentes de esas células productoras de insulina varían.
El ingeniero de biotecnología de Original Research
PWD Scott King en San Francisco sigue siendo uno de los investigadores que Lisa está filmando, y su proyecto sigue siendo en gran medida el mismo. Él está creando lo que se llama la Hoja de Islotes, un dispositivo de encapsulación implantable (u hoja) del tamaño de una tarjeta de visita que está hecha de malla y un material absorbente podría contener miles de células de islotes.
La compañía de King que se llamaba Cerco Medical en ese momento ahora ha sido apropiadamente rebautizada como Islet Sheet Medical, y está siendo y está siendo financiada por la fundación de investigación curativa tipo 1 Hanuman Medical Foundation.
Originalmente, los estudios de roedores realizados para el otoño de 2011 conducían a los ensayos caninos esperados a fines de 2011 y principios de 2012. Pero la financiación se agotó para los ensayos clínicos con perros y los estudios sobre cerdos no funcionaron, por lo que King tuvo que hacer un reinicio en su investigación. Como Scott nos dice, él piensa que la FDA requerirá datos de un gran modelo animal como un mono, un perro o un cerdo. Él nos dijo que el JDRF no apoya los estudios de modelos de animales grandes, dice, porque la organización cree que la investigación de roedores es suficiente. Para los estudios sobre cerdos, recurrieron al Dr. Jon Lakey, quien fue pionero en el ahora famoso Protocolo de Edmonton para el trasplante de células de islotes.
Pero King dice que su apuesta por esos estudios porcinos no dio resultado porque hay varios problemas con ese modelo de investigación. King y Lakey están haciendo un estudio de roedores en la Universidad de California Irvine para modificar el dispositivo de encapsulación, mientras que otro miembro del equipo de investigación se dirigirá a Holanda en septiembre para trabajar en la Hoja de Islotes con el Dr. Paul DeVos en la Universidad de Groningen.
King nos dijo que el enfoque renovado es encontrar inversores o colegas investigadores que puedan estar interesados en asociarse para explorar caninas u otras "fuentes innovadoras" para el tejido de los islotes. Eso podría implicar la síntesis de células beta de células madre, lo que King dice que ha revitalizado el esfuerzo detrás de una vieja idea de dispositivos de encapsulación.
"Es una cuestión de glamour", dijo. "Las células madre son muy emocionantes".
Y esa excitación de células madre ha atraído a un puñado de investigadores, incluido otro grupo que Lisa ha ampliado la película para incluir.
ViaCyte's Progress
El equipo de filmación también planea seguir a ViaCyte, una empresa con sede en San Diego, que informamos en 2012 que está desarrollando un dispositivo de encapsulación que entrelaza células beta totalmente funcionales a partir de células madre embrionarias. La compañía desde entonces ha registrado su dispositivo llamado Encaptra y está planificando ensayos clínicos en humanos en 2014. Nuestra pasante, Amanda Cedrone, conversó por teléfono recientemente con el CEO de ViaCyte, Paul Laikind, sobre sus desarrollos recientes.
Le dijeron que Encaptra sería un dispositivo plano del tamaño de una tarjeta de crédito y se implantaría en la piel de un paciente (a través de un procedimiento quirúrgico ambulatorio simple) para durar al menos un año, si no más. < a cinco años, antes de que tuviera que ser reemplazado.Aún así, lo más novedoso que están desarrollando es el producto VC-01 de la compañía, que combina ese dispositivo de encapsulación con células PEC-01, o células endoderm del páncreas, derivadas de células madre embrionarias. Hasta ahora, Laikind dice que los estudios con animales han demostrado su eficacia y están trabajando para obtener fondos de los inversores para los ensayos clínicos en humanos.
"En resumidas cuentas, hemos llevado a cabo prácticamente todas las pruebas en animales que podemos hacer que nos proporcionarán nueva información y tenemos un buen manejo de este producto y cómo usarlo para controlar la diabetes. concentrarse ahora es en mudarse a la clínica ", dijo Laikind.
"Estas clínicas tienen el potencial de revolucionar la forma en que administramos terapias de células madre a los pacientes", afirmó en un reciente comunicado el presidente del CIRM, el Dr. Alan Trounson. "Las terapias con células madre son una forma completamente nueva de tratar enfermedades y trastornos, por lo que necesitamos una forma completamente nueva de administrarlos de manera segura y efectiva. Estas clínicas nos ayudarán a lograrlo y los ensayos clínicos realizados en esta red cumplirán la promesa de la agencia de brindar nuevas terapias a los pacientes que las necesiten. "
Volver al BioHub
El tercer proyecto de investigación que Lisa planea presentar en la película es el trabajo del Instituto de Investigación de Diabetes en lo que llama el BioHub. Puede recordar nuestra publicación de marzo que hablaba sobre este mini órgano biónico que sería un saco venoso o un contenedor poroso similar a una esponja del tamaño de un cuarto que podría implantarse y llenarse con células de islotes regenerados. Como el Dr. Cam
illo Ricordi nos dijo a principios de año, podrían pasar años antes de que esto se desarrolle. Pero Lisa dice que Ricordi espera que los primeros ensayos clínicos tengan lugar en 2014, centrándose en el uso de un "andamio de silicona" dentro del BioHub para albergar los islotes.
Aunque es demasiado pronto para decir qué proyecto podría llegar más lejos primero, Lisa dice que tiene esperanzas de que la investigación valga la pena.
Recaudación de fondos artística
Claro, también está sucediendo otra investigación con células madre. El grupo de propiedad de JnJ / Janssen llamado BetaLogics tiene en funcionamiento su propio dispositivo de encapsulación y células madre, y un grupo de investigadores chinos también están explorando ese área científica. Pero para la película The Human Trial, Lisa optó por concentrarse en las dos anteriores que involucran células madre y el DRI, que ha estado haciendo noticia el año pasado.El proyecto no trata de dar un vistazo completo a todas las investigaciones de curación, sino de educar a las masas a través del uso de la película.
Entonces Lisa dice que su objetivo es seguir a los tres equipos de investigación hasta que uno de ellos llegue a la clínica. Los investigadores anticipan que será
l en 2014, dice, y si eso sucede, la película estaría completa y lista para el lanzamiento del festival de cine en enero de 2015.
Como mencioné, la película recibió un impulso no hace mucho tiempo. cuando el artista mundialmente famoso Shepard Fairey comenzó a apoyar el proyecto. Siendo un tipo 1, Shepard no solo dibujó el póster Hope antes de las elecciones presidenciales de 2008, sino que también creó la revista
de la revista Person of the Year. Acordó crear un póster de película que ahora se vende para recaudar dinero para la película, dijo Lisa. "Pasó mucho tiempo y energía creando este póster. No podríamos estar más felices. Ha tenido el tipo 1 durante gran parte de su vida, y obviamente lo consigue", dijo. La edición limitada se puede comprar como una donación deducible de impuestos para el coproductor de la película, que es una organización sin fines de lucro. Vea www. póster. thehumantrial. com.
Además de la participación de Shepard, JDRF se ha sumado como socio de extensión y espera formar un equipo con la Diabetes Hands Foundation y la Federación Internacional de Diabetes para ayudar con el alcance.
"Creemos que las historias son el vehículo más poderoso para el cambio social", dijo Lisa. "Sé testigo del impacto que el documental
La verdad incómoda
tuvo en el cambio climático. Las películas exponen, iluminan y educan - y tienen el potencial de impulsar una acción significativa. " No hace falta decirlo, eso esperamos. Descargo de responsabilidad
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