FDA Looks Beyond A1C: Resumen del taller público sobre diabetes

Como la defensora del tipo 1, Anna McCollister-Slipp, se sentó en un taller público organizado por la US FDA a fines de agosto, su corazón se llenó de emoción y le brotaron lágrimas.

Finalmente, los responsables de la toma de decisiones de la FDA estaban buscando más allá de los resultados de laboratorio de A1C al momento de considerar la aprobación de nuevos medicamentos para la diabetes, y están dando la bienvenida a más comentarios de los pacientes sobre sus revisiones regulatorias. No hay duda de que es más que un insulto, ya que la FDA realmente está tomando en serio los resultados informados por los pacientes (PRO) y las medidas de calidad de vida al revisar nuevos medicamentos D.

La reunión sobre Medidas de resultado de la diabetes más allá de la hemoglobina A1C en la que salió a la luz lleva años preparándose: un acontecimiento clave que representa un progreso real para nuestra comunidad de diabetes y aborda un problema muy cercano y querido a Anna y otros que han estado abogando en este punto por más de una década.

"El día de la reunión fue un día extrañamente emotivo para mí", nos dice. "La insuficiencia de esta medida (A1C) ha ocupado un lugar destacado en mi mente y mi vida durante tanto tiempo, por lo que es gratificante, inspirador y emocionante estar en este punto con la FDA. Me da mucha esperanza. Saber que nosotros, como pacientes hablando de esto y abogando por algo mejor, podemos realmente marcar la diferencia. Es alentador ver que la FDA llega al punto en el que han elegido tomar esa información y trabajar con nosotros ".

En palabras de un respetado endocrinólogo que se sentó en el Taller, la FDA dio la bienvenida a la voz del paciente diabético con los brazos abiertos y demostró lo que llama un "festival de amor virtual, con acuerdo unánime" de que no nos enfocamos solo en los resultados de A1C, sino que también consideramos otros aspectos de la vida con diabetes y aseguramos El patrocinio de esta reunión fue el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA, el grupo que revisa los nuevos medicamentos para la diabetes pero no los dispositivos. Colaboraron con JDRF, la Fundación DiaTribe, American Diabetes Assocation y American. Association of Clinical Endos. Esto sigue y se basa en una sesión de noviembre de 2014 que diaTribe organizó para conectar la FDA con la comunidad de pacientes: recuerde, esa vez muchos de nosotros sintonizamos virtualmente que bloqueamos la red de la agencia sistema de lanzamiento? !

No pudimos asistir a este último taller en persona, pero gracias a la transmisión en vivo en vivo, pudimos volver a verlo en tiempo real. Gracias también a nuestros amigos de la Fundación diaTribe que grabaron el taller desde sus iPhones y publicaron una grabación de cuatro partes en su página de Facebook, y publicaron un gran resumen del evento.

Más de 900 personas se inscribieron para asistir en persona o en línea, y la reunión contó con un video de compilación POV para pacientes de 5 minutos que el equipo de DiaTribe ayudó a crear. Me siento honrado de ser parte de eso, haciéndome eco de lo que escribí recientemente en mi publicación sobre Looking Beyond My A1C.

Impresionantemente, el comisionado de la FDA, el Dr. Robert Califf, dio las palabras de apertura y habló muy positivamente de los esfuerzos de defensa del DOC (Diabetes Online Community).

Se unió a otros miembros de la FDA que hablaron sobre la necesidad de considerar aspectos importantes como el tiempo de intervalo, la hipoglucemia y los resultados informados por el paciente (PRO) utilizando datos en tiempo real en el proceso de revisión de medicamentos.

Por supuesto, defensores como Anna y otros participantes asentían vigorosamente en total acuerdo, ¡y con asombro de que esto haya estado en debate durante tanto tiempo!

Tenga en cuenta que

si bien esta es una nueva frontera para el lado de las drogas de la FDA, ya se ha abordado en el lado del dispositivo de la agencia. Hace varios años, la JDRF ayudó a la FDA a elaborar directrices finales para los sistemas de páncreas artificial que tenían en cuenta factores clave (tiempo de alcance, hipos y uso de datos de CGM). Ahora, esperamos que el lado del fármaco de la FDA siga su ejemplo. En pocas palabras, el taller del 29 de agosto fue una agenda llena de acción que se extendió durante todo el día. La industria estuvo representada, hablando sobre su interés en ver que los PRO se usen más en todos los ámbitos. Los profesionales de la salud y los defensores impulsaron la evaluación adicional de la calidad de vida, el impacto familiar y los aspectos de salud mental a considerar. Y se ofrecieron puntos de vista internacionales de Europa y Canadá sobre la importancia de mirar más allá de las complicaciones y la A1C.

La parte difícil es que no hay

ninguna estandarización actual sobre cómo se deben rastrear o informar estas medidas de resultado alternativas (no A1C), por lo que sigue siendo un obstáculo en los frentes de drogas y dispositivos. Aún no hay una línea de tiempo específica con respecto a los próximos pasos, pero se nos dice que pronto se materializarán más reuniones públicas y elementos de acción específicos. Una sesión de preguntas y respuestas de Rapid-Fire con cuatro influenciadores de diabetes

Hicimos contacto con cuatro promotores de la diabetes que estuvieron presentes en este histórico taller público de la FDA para obtener un 'vistazo':

Michigan endo y ex presidente de la Asociación Estadounidense de Endocrinólogos Clínicos Dr. George Grunberger (GG)

Jefe de Misión de JDRF y veterano T1 Aaron Kowalski (AK)

• Empresario de datos, veterano tipo 1 y defensor de pacientes de la FDA Anna McCollister Slipp (AMS)
• y el defensor del paciente de tipo 2, Brian Cohen (BC)
• Sus comentarios se hacen eco principalmente de nuestro resumen anterior, con la excepción de Brian Cohen, quien tuvo una idea interesante sobre lo que falta para los pacientes con T2.
• Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Primero, en general … ¿cuál es su opinión sobre cómo fue la reunión?

GG) Sorprendentemente bien. No estaba seguro de qué esperar, pero fue tan bien como podría haber sido imaginado. Todos estaban en su mejor comportamiento. Hubo un acuerdo unánime, liderado por la FDA, ¡y quiero decir unánime!- que ha llegado el momento de ir más allá de tener A1C como punto final principal durante el proceso de aprobación de medicamentos para la diabetes. Nadie quiere tirar A1C, pero simplemente no es suficiente en estos días.

AK) El mensaje que todos hemos estado presentando durante tanto tiempo fue claro: que las personas viven con diabetes más allá de A1C. Es bastante obvio. La FDA todavía no ha juzgado las cosas por el lado de las drogas, pero estamos llegando allí.

AMS) Todo se une y converge de una manera en la que la FDA lo escucha y tenemos la tecnología para avanzar realmente. Tal vez no debería ser tan difícil como lo ha sido, pero al menos está sucediendo ahora.

BC) Estuve muy contento de ver que la FDA adopta los insumos, particularmente llamando a la participación del paciente. Hubo ventanas limitadas para el aporte de los participantes del taller, ya que una gran parte del tiempo se empleó con los oradores programados. Afortunadamente, los principales defensores de los pacientes, incluidos Kelly Close, Anna McCollister-Slipp y Christel Aprigliano, se inscribieron en la agenda e hicieron un excelente trabajo de representación.

¿Cuál fue tu mayor logro?

GG) La unanimidad y el acuerdo general de que las voces de los pacientes deben ser escuchadas durante el proceso; se trata de la satisfacción del tratamiento de los pacientes, lo que lleva a la adherencia durante toda la vida, que es lo que importa.

AK) A1C es un marcador importante; no va a desaparecer y no queremos que desaparezca. Ciertamente nos da una buena indicación del riesgo de complicaciones de la diabetes, y eso es importante. Pero no es lo único. Hay otros resultados que son buenos y, en muchos casos, incluso mejores: hipos, tiempo de intervalo, etc.

AMS) Escuchar (los revisores de la FDA) decir claramente que la A1C es inadecuada y no captura la vida con diabetes, eso para mí es un verdadero hito. Que no estábamos discutiendo los puntos finos de lo que es la hipoglucemia … eso también es importante y tenemos que elaborar definiciones estándar, pero no nos quedamos estancados en esos asuntos.

BC). Las grandes conclusiones parecen ser que ahora los CGM se consideran estándar en los estudios y casi todo el grupo consideró que serían una parte de rutina (de medidas de resultados). Esto significa que los datos de tiempo de intervalo estarán ampliamente disponibles … y habrá un amplio respaldo para usarlos como un resultado adicional. Se habló mucho sobre los FAE, que incluye la calidad de vida, pero muy poco acerca de cómo esto debería tenerse en cuenta en las decisiones de la FDA o conducir a cambios en el etiquetado. Otros resultados como el azúcar en la sangre en ayunas o la preservación de la insulina (medicamentos que reducen los requerimientos de insulina) recibieron poca atención.

¿Qué tan receptiva fue la FDA y todos los demás a la voz del paciente en esta discusión?

GG) De nuevo, gratamente sorprendido. El hecho de que el comisionado de la FDA, Califf, estuvo allí y abrió la reunión, seguido por el Dr. Temple y luego el Dr. Guettier, fue impresionante al mostrar cuán seriamente lo toman. La voz de los pacientes fue sorprendente, alta y clara, a pesar de la renuencia inicial de la FDA para incluirla en la agenda.

AK) Hay una gran alineación en toda la comunidad y fue grandioso que la FDA pudiera escucharla tan públicamente. En realidad, fue un buen ejemplo. Cuando llegué a casa, fui al liderazgo de JDRF y dije: "Escuchen, la puerta está abierta ahora para hacer esto. "No se puede argumentar más sobre este punto, que tenemos que mirar más allá de A1C en el desarrollo de fármacos.

AMS) Me da mucha esperanza … saber que nosotros, como pacientes que estamos hablando de esto, podemos realmente marcar la diferencia. Y que la FDA podría elegir tomar esa información y trabajar con nosotros.

BC) Creo que la FDA está muy abierta a escuchar al paciente y ahora ve los PRO y los problemas de calidad de vida como importantes. Pero no creo que tengan claro cómo adaptar eso a su rol como reguladores. Muchas gracias a la Dra. Helene Clayton-Jeter de la FDA por jugar un papel tan importante al permitir que los pacientes se involucren con la FDA. Una gran conclusión es que la FDA está escuchando a los pacientes y considera que las redes sociales son una parte importante de su dirección para seguir adelante.

¿Qué te sorprendió o te tomó por sorpresa?

GG) Que fue un "festival de amor" virtual como mencioné en mis comentarios. Todos estuvieron de acuerdo en que los PRO deben ser una parte esencial de la aprobación del medicamento; Desafortunadamente, hasta la fecha no tenemos una estructura estandarizada que las empresas individuales puedan implementar, por lo que todas las recopilan, pero no de manera armonizada.

AK) Estaba preparado para algo de negatividad o problemas prácticos que podrían surgir. No me pilló desprevenido, pero era más la realidad de la que teníamos que estar conscientes. Anticipamos mucho los argumentos, por qué usaron la medición A1C, y sentimos que podíamos abordarlos. Fue más o menos como se esperaba.

AMS) No fue que me tomó por sorpresa, pero me impresionó la medida en que los principales revisores de la FDA se estaban haciendo eco, y verdaderamente comprendían nuestras preocupaciones. La FDA ha recorrido un largo camino y fue muy emocionante ver eso.

BC) Esperaba que se prestara más atención a los resultados que podrían mejorar la precisión con que se prescriben los medicamentos. Parecía haber poco interés en eso. Por mi cuenta, hay casi 60 medicamentos tipo 2 y saber cuáles funcionarán en qué pacientes parecen ser importantes. Sé que en mi caso, básicamente no respondí a medicamentos de tipo 2. Tuve un nivel elevado de azúcar en la sangre en ayunas y lo mejor que puedo decir es que los medicamentos SGLT-2 funcionan para reducir un nivel de azúcar en la sangre en ayunas como el mío. Los pacientes pueden terminar rotando a través de medicamentos inútiles con efectos secundarios graves y niveles elevados de azúcar en la sangre sin este conocimiento. Lástima que estos resultados no sean una prioridad y algunos miembros del panel consideraron que no hay suficiente entendimiento.

¿Qué sigue?

GG) Hacemos un llamado a la FDA para que anuncie lo antes posible la (s) fecha (s) para las próximas reuniones en las cuales se pueda establecer una cierta armonización de los diferentes instrumentos PRO.

AK) En este momento, en mi mente, el paso más importante es lograr el consenso sobre cómo vamos a hacer esto y conseguir que la FDA lo implemente.Todos queremos asegurarnos de que esto no sea una verificación de la caja por parte de la FDA, que progresaremos hacia algunos cambios tangibles. La forma en que se desarrolle será justamente eso: reuniones públicas, desarrollo de un consenso donde las personas trabajen en la estandarización de definiciones y medidas, PROs. Cuando hicimos esto en el lado del dispositivo, les presentamos un borrador de orientación que pudieron finalizar y usar para evaluar los sistemas AP.

AMS) Estamos trabajando en … un estudio Beyond Type 1 que utilizará CGM e iPhones para informes de resultados. Eso está sucediendo y es un siguiente paso muy real. Todavía es un proceso y tenemos que finalizar una versión de los protocolos, y lo pondremos allí para que la gente participe. La FDA está trabajando con nosotros para finalizar esto y dar forma al estudio para que los resultados sean algo que puedan usar. Necesitamos atraer a muchos jugadores diferentes para que esto suceda, todos los cuales están muy ocupados. Pero al salir de esta reunión, tenemos un impulso … Espero que esto pueda suceder a principios del próximo año.

BC) Creo que los defensores de los pacientes consideraron esta (reunión) como una parte inicial de un compromiso continuo. Este fue el primer evento con la participación del paciente en el área de la medicación, pero la participación previa con los dispositivos médicos de la FDA fue muy efectiva, lo que es un buen augurio.

Gracias a todos por tomarse el tiempo para ofrecer sus ideas. ¡Estamos emocionados de ver un progreso real en mirar más allá de A1C!

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