Nuevo órgano de DRI Mini 'BioHub' podría simular un páncreas saludable

Lo siento, señor páncreas, pero su papel en revertir la diabetes tipo 1 podría volverse irrelevante si el Diabetes Research Institute tiene algo que decir al respecto.

Los principales investigadores de diabetes de DRI planean crear un nuevo mini-órgano que haría que los esfuerzos actuales para trasplantar células de islotes de un páncreas donado y al hígado de una persona sean un foco del pasado.

En cambio, la DRI está desarrollando un pequeño receptáculo artificial que llama BioHub, que estaría lleno de células productoras de insulina que podrían implantarse en algún lugar de su cuerpo. La idea es que este BioHub eche raíces, pudiendo albergar células trasplantadas o incluso nuevas células productoras de insulina en el futuro. Dado que esto podría imitar el papel de un páncreas saludable y posiblemente una diabetes tipo 1 "totalmente inversa", los investigadores de DRI están promocionando su esfuerzo como el "próximo salto cuántico" hacia una cura biológica.

DRI está comercializando agresivamente este proyecto BioHub, que

dice que reúne años de varias avenidas de investigación sobre diabetes con las que la organización con sede en Florida ha estado involucrada desde su inicio en 1971. > Naturalmente, siempre somos un poco cautelosos a la hora de saltar de arriba abajo sobre cualquier cosa que se promueva como un "avance" o la próxima gran cosa en la investigación de la diabetes. Todos sabemos que los ratones se han "curado" y cada dos días hay un titular de noticias sobre algún avance importante. No solo eso, sino que el DRI ha estado trabajando en un receptáculo similar para las células de los islotes desde al menos 2006, cuando Amy informó sobre el dispositivo implantable y luego lo comparó con un "DIU inverso".

Cuando se le pregunta exactamente qué es "nuevo" acerca de este BioHub, el DRI nos dijo que hasta la fecha, la organización ha adoptado un enfoque "escopeta" que persigue tres líneas estratégicas de investigación a través de los años: restauración células que producen insulina sin necesidad de medicamentos antirrechazo, acceso a células trasplantadas o reemplazo de insulina y desarrollo de un mini órgano para el trasplante de células.

Ahora, todo se conjuga en lo que será el enfoque del proyecto principal de DRI en el futuro, nos dicen.

DRI hizo una vista previa del anuncio de BioHub de hoy en nuestro post de Hitos 2012 en enero. Al parecer, desde entonces, lo que han finalizado es su enfoque de marketing, dando un nombre único a lo que ya han estado haciendo en la investigación de trasplante de células de los islotes.

"Nuestro plan maestro siempre ha sido simplificar todo, pero esta es la primera vez que unimos el marco para mostrar cómo todo encaja como un rompecabezas", dijo el director de DRI, el Dr. Camillo Ricordi.

Si funciona, este nuevo mini-órgano podría estar hecho de un material poroso, parecido a una esponja, del tamaño de un cuarto, y sería compatible con el cuerpo humano para que miles de células de los islotes puedan sembrarse suavemente en esta plataforma protectora y acurrucarse dentro de los poros individuales para comenzar a producir insulina.Otra idea es que el BioHub podría tomar la forma de un contenedor más natural, como la vena de una persona que podría unirse para crear un "saco venoso" completo con su propio suministro vascular preexistente.

De cualquier manera, la plataforma BioHub sería el nuevo hogar de miles de células de islotes trasplantados o regenerados para crecer y realizar su trabajo de producción de insulina, lo que podría revertir la diabetes tipo 1 por completo. Aunque, Ricordi admite que podría ser posible que cualquier BioHub como este tenga que ser reemplazado cada 3-6 años.

El BioHub también les permitiría a los científicos agregar oxígeno y otros tipos de células "auxiliares" que podrían promover la supervivencia a largo plazo y la funcionalidad de las células dentro de esta plataforma, según nos cuentan los radios de DRI. Básicamente, la idea es "mejorar lo que la Madre Naturaleza nos ha dado naturalmente".

Dr. Jay Skyler, quien es subdirector de investigación clínica y programas académicos de DRI, dice que este mini órgano imitaría al páncreas nativo y restauraría la función metabólica y la liberación de insulina en tiempo real, algo que las personas con discapacidad mental actualmente no tienen disponible en forma alguna. formar. Y realmente están convencidos de que es posible "revertir totalmente" la diabetes encontrando un lugar óptimo en el cuerpo para este BioHub, según el subdirector de investigación traslacional de DRI, Dr. Luca Inverardi.

Su esperanza es ver que BioHub alcance la etapa de revisión regulatoria y posiblemente incluso la aprobación dentro de cinco a siete años.

¡Es un objetivo bastante ambicioso! Uno que no podemos evitar ver escépticamente, especialmente viniendo de una organización que ha hecho grandes promesas en el pasado. Al principio, prometieron a los donantes que desarrollarían un CURE en 10 años (!), Y Amy fue testigo de una confrontación por la decepción de los donantes en la conferencia anual de DRI en Nueva York en 2008.

Irónicamente, ese evento se centró en diferenciar entre "esperanza y exageración". Como seguimiento, Amy escribió una columna sobre un dLife sobre la comprensión de los titulares de diabetes y la naturaleza progresiva del progreso en la investigación. ¡Sigue siendo una buena lectura!

Citando precisamente esa naturaleza incremental, Ricordi insiste en que se han realizado progresos importantes en la investigación de trasplantes de islotes a lo largo de los años, y ha permitido que la DRI llegue a esta "coyuntura importante", aunque no está exactamente claro qué esta coyuntura realmente podría estar excepto la renovada esperanza de que esta "cura" se materialice a medida que lo imaginan.

"El BioHub nos brinda una herramienta para combinar todo lo que hemos aprendido a través de los años de pruebas clínicas y dar el siguiente salto adelante", dijo Ricordi. "Estoy seguro de que este enfoque podría mover las terapias celulares y las estrategias de reemplazo biológico para la cura de la diabetes para nuestro objetivo final. "

Todo esto nos sonaba un poco familiar, tanto al recordar las noticias anteriores de DRI, como a otras organizaciones; Sernova, con sede en Canadá, también está trabajando en un sistema Cell Pouch System similar, un pequeño contenedor diseñado para mantener las células de los islotes debajo de la piel y proporcionar un entorno protector de "páncreas".

Ricordi dice

que lo importante es que la DRI ha afinado su concepto en la última década. Han evaluado otros enfoques relacionados con la ingeniería de un sitio apropiado para implantar islotes u otras células e incorporaron algunos conceptos en el proyecto actual de BioHub, mientras descartan otras líneas de investigación debido a inconvenientes o limitaciones.

Específicamente, ese prototipo de "DIU inverso" previsto hace siete años no pudo ampliarse debido a problemas con la agrupación de células de islotes y el injerto subóptimo de las células, por lo que DRI abandonó ese diseño inicial y prototipos relacionados, dice Ricordi. También dice que la investigación sobre implantar células de islotes en tus globos oculares de la que escribimos en 2011 continúa, pero principalmente con otros investigadores de DRI en Suecia y Seúl. Él y su equipo en Florida todavía están interesados ​​en el ojo como sitio de prueba para la tolerancia celular, pero ya no es el foco principal como sitio de trasplante.

"Un montón de nuevas características y avances han sucedido desde el informe inicial y el diseño", nos dice Ricordi, señalando los avances de la investigación en nuevos caminos para investigar el uso de células madre, moléculas inmunomoduladoras y tecnología y drogas generadoras de oxígeno. sistemas de entrega no disponibles antes. "Por lo tanto, estamos entusiasmados con el nuevo conocimiento y el potencial que estas tecnologías de plataforma aportarán al proyecto general BioHub".

Lo que la DRI sabe de la investigación global es que el trasplante de islotes funciona, aunque continúa teniendo limitaciones (¡como el costo de más de $ 50,000!) y quedan varios desafíos antes de poder ofrecerse de manera más amplia. Ricordi dice que este BioHub sería una forma de abordar algunos de los desafíos actuales de la investigación: la necesidad de medicamentos antirrechazo, encontrar un suministro abundante de células de islotes para trasplantar y encontrar un sitio óptimo dentro del cuerpo para estas células. El acceso a las células de los islotes es limitado, por lo que Ricordi dijo que parte de esta investigación implica estudiar cómo usar células madre o reprogramar otras células para producir insulina. Hacer eso eliminaría la necesidad de inyectar otras células de donantes trasplantados, dijo.

No se conoce una línea de tiempo exacta para el BioHub, porque en gran parte seguirá cualquier línea de tiempo que dicten la ciencia y la investigación. Algunos estudios preclínicos ya están en curso, y Ricordi dice que esperan comenzar los primeros ensayos clínicos para fines de 2013 o principios del próximo año.

Entonces, ¿ese marco de tiempo de 5-7 años es realista?

"Sí, creo que es realista", dice Ricordi. "El principal obstáculo que imaginamos en este momento es regulatorio, no científico. La ciencia y la financiación son solo una pequeña parte de la ecuación cuando se golpea una pared de ladrillo con traducción clínica. "

Ricordi nos dice que este es un proyecto colaborativo, que la mayoría de las investigaciones suceden en Miami, FL, pero otras partes ocurren en todo el mundo. Esto es, en parte, dictado por otros laboratorios que no están limitados por las demoras regulatorias aquí en los EE. UU. La Federación DRI también está trabajando con Cure Focus Research Alliance para promover su investigación, incluso más allá de la diabetes, sobre cómo este mínimo órgano podría ser utilizado en otras condiciones como el cáncer y la enfermedad de Crohn.

Incluso si esta investigación se llevara a cabo, ¿constituiría una cura, o se generan falsas esperanzas aquí? Eso puede depender de a quién le pregunte, pero incluso Ricordi señala que la definición de "cura" es subjetiva. Si bien el BioHub podría revertir el tipo 1, sigue habiendo mucha investigación sobre el aprendizaje del motivo del ataque subyacente del sistema inmune y la prevención de que eso suceda. Una vez más, como dice Ricordi, "todo es parte de un rompecabezas más grande".

Algunos en nuestra Comunidad D están muy entusiasmados con esta noticia … incluyendo a D-Dad Tom Karlya, quien es vicepresidente de la DRI además de tener un hijo y una hija que viven con el tipo 1. Escribe en su blog: "Es lo más emocionante que he escuchado desde el día en que Kaitlyn fue diagnosticada hace más de 20 años. No es un pastel en el cielo; no son promesas incumplidas, es real … muy, muy real. "

Sin embargo, algunos se preguntan si toda la exageración agresiva sobre esta investigación a innumerables familias no es más una campaña de recaudación de fondos para la DRI que cualquier otra cosa. Un video de cinco minutos que se emitió a medianoche anoche termina con una súplica flagrante por dinero y le dice a los televidentes que "lo que suceda después depende de usted". Este empuje enojó a muchos en el DOC.

"Siempre somos cautos para no levantar falsas esperanzas y exagerar sobre una posible cura, pero seguimos trabajando con la intensidad, la concentración y el esfuerzo implacable, como la próxima prueba podría ser la única, "Ricordi responde." El progreso y el impulso nunca han sido tan prometedores, y he sido optimista antes, pero seguiré moviéndome con el mismo entusiasmo que tenía hace 10 o 5 años. Para mí, alguien que piensa que la cura podría tardar más de 5 a 7 años en trabajar en otra cosa, quizás un modelo de investigación sobre la diabetes en ratones. Mantengo mi optimismo y determinación de no detenerme, y mantener el enfoque de nuestros esfuerzos en la cura ". >

Bueno, tienes que dar crédito a Ricordi y a DRI por mantener la fe, incluso a pesar de las carencias pasadas y el escepticismo de los donantes sobre cómo han estado trabajando para lograr una cura biológica. Personalmente, creo que siempre es alentador ver tanta investigación paralela sucediendo en todo el mundo en muchos frentes, entre diferentes investigadores y organizaciones. Eso solo nos acerca a la búsqueda de

algo

que nos lleve hacia una verdadera cura, ¿no?

Entonces, como siempre, seguimos siendo cautelosamente optimistas cada vez que escuchamos estos anuncios sobre un concepto que puede o no ser un "salto cuántico". Si ese es el caso, naturalmente celebraremos junto con todos los demás. Pero la prueba está en el pudín. Mientras tanto, mantenemos nuestra fe en la tecnología que consideramos que juega un papel importante en ayudarnos a mantenernos saludables en el aquí y ahora.

** ACTUALIZACIÓN: 9 de marzo, 5: 20 p.m. **

Dr. Desde entonces, Ricordi ha publicado una sesión de preguntas y respuestas en su página de Facebook, donde ha respondido a un puñado de preguntas sobre DRI BioHub, incluidas varias preguntas redactadas exactamente como las que le presentamos para nuestra cobertura aquí en

'Mine

antes al anuncio.Y el 15 de marzo de 2013, el Dr. Luca Inverardi de DRI realizará una entrevista en vivo en TuDiabetes de 1 a 2 pm PST. Descargo de responsabilidad : contenido creado por el equipo de Diabetes Mine. Para más detalles, haga clic aquí.

Descargo de responsabilidad Este contenido está creado para Diabetes Mine, un blog de salud del consumidor enfocado en la comunidad de la diabetes. El contenido no se revisa médicamente y no cumple con las pautas editoriales de Healthline. Para obtener más información sobre la asociación de Healthline con Diabetes Mine, haga clic aquí.